Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫疾病
在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM-RPILD 的儿童患者的情况。
2025-05-06
诺奖技术新应用：西湖大学谢琦/曹龙兴团队利用蛋白从头设计增强CAR-T疗法，已开展临床研究
该研究开发了一种策略，利用从头设计的结合蛋白（de novo-designed binder，DNDB）代替典型的scFv作为肿瘤表面抗原结合域，以增强CAR-T细胞的抗肿瘤潜力。
2024-10-22
Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
PNAS：癌症免疫疗法的新突破！DDX54或有望成为关键靶点
这项研究不仅成功识别了一个隐藏在癌细胞复杂分子网络中的关键调控因子DDX54，还通过系统生物学的方法将信息技术和生物技术相结合，从而为人类的癌症治疗提供了一种全新的策略。
2025-04-11
Nat Chem Biol：刘宇辰/姚林合作开发一种基于人工lncRNA的精确靶向蛋白质降解策略，解决“难以成药”靶点问题
研究团队设计的alncRNA整合了RNA适配体（aptamers）和源自长链非编码RNA HOTAIR的特定片段。
2024-09-07
eLife：淀粉样蛋白生产停滞或可导致阿尔茨海默病
现在人们越来越关注Aβ的产生，这是一个称为蛋白水解的过程，在此过程中，一种名为淀粉样前体蛋白（APP）的前体蛋白被一种名为γ分泌酶（γ-secretase）的酶修剪。
2025-02-26
Science：新研究表明小分子泛KRAS降解剂有望治疗之前难以治疗的癌症
研究团队成功地将 KRAS、PROTAC 和 VHL 三种成分共晶体化。利用 X 射线晶体学，他们可以直观地看到这种复合物的原子细节结构，帮助他们了解这种小分子化合物是如何将这两种蛋白招募在一起的。
2024-09-30
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16