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锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。

2025-05-06

Nat Aging:一种新型药物选择性靶向肝脏中的有害衰老细胞,为治疗肝病和肝癌带来希望

与广谱senolytics不同,广谱senolytic不分青红皂白地杀死衰老细胞,这种新型senolytic(753b)可以选择性地清除损害器官(比如肝脏)的有害衰老细胞。

2025-03-05

Human Repro:科学家有望开发出诊断早期子宫内膜异位症的新型无创血液检测手段

对于患者和卫生系统而言,血液测试要比目前使用的超声、侵入性的腹腔镜、MRI和活检来诊断子宫内膜异位症更具成本效益,而且目前研究人员正在努力加强这种新型测试在临床应用中的稳健性和可靠性。

2025-01-22

Nat Microbiol:孙红哲团队开发金属药物与抗生素联用策略对抗耐药细菌感染

本研究结果强调了铋基药物与特定临床使用抗生素共同对抗铜绿假单胞菌感染方面的再利用能力,为解决抗生素耐药性危机提供的有力的武器。

2024-09-27

Biomaterials:二维培养肝类器官,解锁药物研发新“肝”线

本研究成功建立人诱导多能干细胞来源的肝类器官,优化培养条件使其高效增殖且高表达肝基因;开发二维培养法获得功能强大的肝细胞,其具备多种肝功能、高药物代谢酶活性且对肝毒性药物有响应。

2025-02-08

Science:复旦大学郁金泰团队发现帕金森病全新治疗靶点,并利用AI找到潜在治疗药物

该研究首次发现了帕金森病(PD)的全新治疗靶点——FAM171A2,并利用基于人工智能的蛋白质结构预测和虚拟筛选技术,成功找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。

2025-02-22

PNAS Nexus:科学家有望开发出预测人类机体智力的特殊机器学习模型

本文研究揭示了对人类机体认知的未来预测研究如何通过优先系统性地评估预测大脑特征而不是最大化地预测性能从而来提高解释的价值。

2024-12-19

Nat Commun:全面分析肾脏微生物组或有望帮助开发预防机体肾结石形成的潜在策略

本文研究支持了这样一种假设,即肾脏中或许拥有稳定、能对抗生素产生反应且会影响草酸钙形成的特殊微生物群落,而且肾小球和肾小管中存在着独特、年龄依赖性的微生物特征。

2024-12-31

科学家发现,大豆皂苷的肠菌代谢物会增加药物代谢酶表达,致PI3K抑制剂过快代谢

CYP3A催化C-羟基化反应,此前都认为这一过程不是alpelisib的主要清除途径,但是研究者在食蟹猴中的药代动实验发现结论正相反,看来之前的观点要更新了。

2025-05-22