多位全球眼科基因治疗专家领衔的初创携1.2亿美元亮相，Ⅱ期临床数据即将公布
对于 Beacon Therapeutics 在研的基因疗法，Dave Fellows 信心满满，“我们当然致力于向前发展，并希望在特定市场实现商业化，但我们不会‘关闭任何大门’。”他表示。
JCO：临床试验表明五种现有药物的组合使用可更长时间地控制超高危骨髓瘤
一项创新的临床试验显示，将五种现有药物组合使用可以使一种高度侵袭性的骨髓瘤得到更长时间的控制。这种新的五种药物组合使用，加上干细胞移植，使超过四分之三的“超高危”骨髓瘤患者体内
错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
亘喜生物FasTCAR-T GC012F治疗RRMM的长期临床数据揭晓
6月5日，亘喜生物将继续在2023年ASCO年会的【血液系统恶性肿瘤—淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病】环节中，以海报形式（摘要编号：#7562）公布GC012F治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的最新
刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据，表观遗传编辑展现巨大潜力
近日，在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上，Chroma Medicine 发布了两项报告，分别是：Development of a Human PCSK9-Targete
Nature子刊：世界首个口服CRISPR药物，防治细菌感染，已开展人体临床试验
该研究显示，在小鼠和猪的肠道中，这种基因工程噬菌体混合物耐受性良好，还能有效减少大肠杆菌的出现。
mRNA癌症疫苗再进一步，Moderna发布最新临床数据，年底将启动3期临床
癌症疫苗为治疗癌症提供了希望，然而，经过50年的发展和临床试验，癌症疫苗并没有获得实质性成功，没有一种癌症疫苗能够比当前的单药治疗提供更好的无复发生存期益处。随着对免疫机制的理解和癌症生物学的发展，
全球首创的癌症免疫疗法，新晋诺奖团队发布首个化学改造抗体临床数据
Palleon 公司由2022年诺贝尔化学奖得主、生物正交化学开创者 Carolyn Bertozzi 教授创立，Palleon 公司的EAGLE（酶-抗体聚糖配体编辑）平台正是基于 Carolyn