Nat Nanotechnol：南开大学黄兴禄等利用计算指导的蛋白-金杂化纳米结构“解构”阿尔茨海默病的“蛋白之锁”
该研究设计了一种名为Aβ3FTnAu的蛋白-金杂化纳米结构，能跨越血脑屏障并特异性地与脑内淀粉样蛋白聚集体结合，在转基因小鼠中有效清除了病理斑块并恢复了受损的认知能力。
大连医科大学乐卫东等团队首次系统绘制帕金森病一亚型的分子图谱，揭示其独特代谢与免疫特征
这些发现提供了多组学证据，阐明了帕金森病的分子异质性，并强调了由肠道微生物群驱动的功能障碍是 iRBD 和 RBD-PD 亚型的关键因素。
Cell Death & Differ：上海交通大学管阳太等团队发现脐带间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系病显示潜在疗效
本试验表明，静脉输注hUC-MSCs安全，且在治疗NMOSD方面显示出潜在疗效。中等剂量可能是安全性与有效性之间最佳的平衡选择。
Adv Sci：军事医学科学院袁增强等团队发现小胶质细胞IDH1是驱动阿尔茨海默病的关键因子
本研究证实IDH1介导的代谢紊乱是AD的关键致病机制，并表明KIN通过靶向小胶质细胞IDH1恢复代谢与功能稳态，是极具前景的AD治疗候选药物。
Mol Ther：从根源干预阿尔茨海默病！首款G9a抑制剂通过表观遗传调控，逆转病理与认知缺陷
表观遗传疾病修饰治疗，它可以补充甚至取代目前完全基于清除β-淀粉样蛋白的策略。这种新的实验性化合物通过表观遗传机制起作用，不仅作用于疾病的症状，而且直接作用于促成其进展的分子机制。
Exploration：张儒/侯羽君团队发现RBFOX1缺失协同APOE4驱动小胶质细胞异常，揭示阿尔茨海默病新机制
该研究通过构建基因编辑的人脑类器官模型，揭示了RBFOX1与APOE4在协同诱导小胶质细胞异常及AD病理演变的深层机制，为该病的机制解析和精准干预提供了高度拟人化的研究平台。
Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
PNAS：复旦大学余巍团队发现加重糖尿病周围神经病变的调控新机制
本研究揭示了SARM1的一种关键翻译后调控机制，并提示靶向SIRT3–SARM1轴可能为DPN及相关神经退行性疾病提供潜在治疗策略。
Science：癌症恶病质为何令人“心灰意冷”？朱晓悦等发现IL-6通过神经回路降低大脑多巴胺，削弱行动动机
该研究发现了一个感知全身炎症并协调行为变化的中枢神经回路，为慢性炎症与抑郁症状之间的联系提供了机制上的见解。
阿斯利康将携肝癌、乳腺癌和膀胱癌III期临床研究数据及罕见病潜在同类首创疗法，亮相2026美国临床肿瘤学会（ASCO）年
在2026年5月29日-6月2日召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，阿斯利康将凭借多样化且行业领先的产品组合和研发管线，公布多项最新研究数据，进一步践行让癌症不再成为致死主因和改善罕见病患者治疗