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Cell:语言基因FOXP2如何帮助治疗亨廷顿舞蹈

该团队现在正在测试他们从FOXP2研究中获得的经验是否能帮助治疗亨廷顿病和其他多聚谷氨酰胺疾病。最终,他们希望设计出能模拟DNA结合和磷酸化抗聚集效果的药物。

2025-09-30

Nat Neurosci:破解渐冻密码!修复“神经末梢工厂”,或许就靠它了

来自比利时鲁汶大学等机构的科学家们通过研究发现,在渐冻症相关的突变神经元中,轴突内负责蛋白质合成的“微型工厂”会提前停工,而一种名为亚精胺的天然小分子,竟能重启这条生产线。

2026-01-14

JAMA Neurol:长期服用新的ALS药物有望稳定渐冻人患者的症状

研究提供了由WashU Medicine共同领导的tofersen 3期试验及其开放标签扩展研究的长期随访结果,这些研究是FDA在2023年批准该药用于治疗这种罕见ALS形式的基础。

2025-12-28

Cell:遗传风险因素和EBV病毒感染共同导致多发性硬化

苏黎世大学实验免疫学研究所的一个研究团队现在提出了新发现,揭示了EB病毒如何与MS典型的基因变异共同作用,促成疾病的发生。

2026-01-23

Science:DNA的“创伤后遗”——完美修复后,为何基因功能却永久受损?

研究人员揭示了一个令人不安的真相:即使DNA序列被完美修复,断裂处依然会留下一个看不见的“伤疤”。

2025-11-12

Science:DNA也有“创伤后遗”?完美修复后,为何基因功能却永久受损?

这个“结构性”的创伤后遗症,不仅会持续性地抑制周边基因的功能,甚至可以像遗传信息一样,代代相传给子细胞,研究人员将这一现象命名为“染色质疲劳” 。

2025-11-11

费森尤斯卡比宣布尤文®在中国获批新增儿科适应

  作为全球医疗健康集团费森尤斯(Fresenius)旗下重要成员、提供关键药品与医疗技术领域的领先企业,费森尤斯卡比(Fresenius Kabi)今日宣布,其在华控股合资公司费森尤斯卡比华瑞制药有

2026-03-03

诺华中国多款创新药及新适应纳入2025国家医保药品目录

 2025年12月7日,《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录(2025年)》公布,诺华共有2个新产品及4个新适应症成功纳入2025年版国家医保药品目录。

2025-12-08

Neuron:肌萎缩侧索硬化患者的细胞RNA质量控制系统存在故障

美国西北大学医学院的一项研究揭示了肌萎缩侧索硬化症(ALS)背后的关键分子机制,相关发现已发表于《Neuron》期刊。

2025-12-17

科学家锁定多发性硬化“杀手 T 细胞”真凶

来自加州大学旧金山分校等机构的科学家们像侦探一样深入“案发现场”—患者的脑脊液和血液,锁定了一群关键的“肇事细胞”,从而为EBV参与MS的免疫病理过程提供了更为直接的证据。

2026-02-10