Nat Commun：新型CRISPR-Cas9变体可提高基因编辑的安全性和有效性
2020年12月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国密歇根大学医学院的研究人员发现，使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹捧的CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“MiCas9 increases large size g
研究发现IL-10和COMT基因多态性在精神分裂症患者认知功能上的交互影响
认知缺陷是精神分裂症的核心症状之一，多巴胺和炎症系统已被证明在精神分裂症的认知缺陷中起重要作用，且越来越多的证据表明，这两个系统存在相互作用。一方面大多数免疫细胞都表达出多巴胺受体，这意味着多巴胺可以影响几乎所有的免疫细胞，并促进细胞炎性因子的分泌。另一方面，细胞因子也可以影响多巴胺的合成、包装以及释放等方面，调节机体的多巴胺水平。然而，对于这两
Nat Commun：科学家成功利用CRISPR-Cas9突变体该改进基因编辑的效率和安全性
2020年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上题为“MiCas9 increases large size gene knock-in rates and reduces undesirable on-target and off-target indel edits”的研究报告中，来
Science子刊详解：经过基因改造的腺病毒有望成为对抗转移性癌症的新武器
2020年11月29日讯/生物谷BIOON/---许多癌症研究人员宣称已经设计出了“智能炸弹”。一直以来缺少的是隐形轰炸机---一种可以穿过人体雷达防御系统的递送系统。溶瘤病毒，或者说优先杀死癌细胞的病毒，已经被讨论和测试了几十年。2015年，美国食品药物管理局（FDA）批准了一种针对黑色素瘤的溶瘤病毒。但是，针对转移性癌症，它们一直面临着一个压倒性的障
Nat Commun：研究揭示癌细胞的脆弱性
开发癌症药物的最大挑战之一是癌症类型的多样性。癌症源自多种细胞和组织，每种癌症都有自己的特征，表现和对抗癌药的敏感性。例如，对结肠癌有效的治疗可能对肺癌几乎没有影响。
两篇Science论文构建出胎儿基因表达和染色质可及性的人类细胞图谱，有助揭示人细胞生长和发育机制
2020年11月16日讯/生物谷BIOON/---在两项新的研究中，来自美国华盛顿大学医学院和布罗特曼-巴蒂精准医学研究所等研究机构的研究人员构建出两个细胞图谱，用于追踪人类细胞类型和组织发育过程中的基因表达和和染色质可及性（chromatin accessibility，也译为染色质可访问性）。其中的一个细胞图谱绘制了15种胎儿组织中单个细胞内的基因表达，
PNAS：科学家揭示致病性基因突变和良性基因突变之间的差异
2020年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究对1330个疾病相关基因的错义突变（missense variants）进行了大规模的特征分析。文章中，研究人员识别出了与致病性突变和
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
Nature：科学家成功创建大脑神经元的基因表达“蓝图” 有望解释大脑细胞多样性的奥秘！
2020年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自纽约大学等机构的科学家们通过研究利用基因测序和机器学习技术对果蝇大脑中超过25万个神经元进行分类，绘制出了大脑神经元中基因表达的发育蓝图，相关研究结果表明，神经元细胞在发育过程中能够表现出最丰富的分子多样性，同时研究人员还发现了此前未知类型的神经元细胞
基因编辑疗法新锐获批启动潜在治愈性疗法临床试验
今日，Intellia Therapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。Intellia Therapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一Jennifer Doudna博士