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Science子刊:基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节硬化症

2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症(tuberous sclerosis complex, TSC)是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病,患者的治疗方案有限。在一项新的研究中,来自美国麻省总医院(MGH)的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20

2021-01-13

遗传耳聋治疗新突破 基因疗法或将迎来曙光

   根据WHO的数据,目前全世界约有5亿人患有听力损失。遗传变异约导致了一半的先天性和早发性耳聋病例,超过120个基因与人类的非综合征性听力损失有关。尽管人们对听觉系统生理学的认识已经取得了巨大的进展,但目前的治疗方案仍主要局限于扩声和人工耳蜗,还没有针对人类听力损失的生物治疗方法。目前,针对各种类型听力损失的基因、细胞和药物

2021-01-06

“两系”杂交小麦育恢复基因的发掘与研究取得新进展

  西北农林科技大学农学院宋喜悦教授团队在《Theoretical and Applied Genetics》在线发表了题为“Identification and Validation of Genetic Locus Rfk1 for Wheat Fertility Restoration in the Presence of Aegi

2021-01-07

Nature:科学家成功绘制出大肠杆菌的功能蛋白质组蓝图 有望揭示细胞中不同基因的功能及互作机制

2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --理解基因的工作机理以及其如何与另一个基因之间发生相互作用是从事生物学研究的科学家们想要实现的一个主要目标,当然了,这在方法和所需要的的实验数量上都能带来巨大的挑战,而最近的研究进展已经改变了科学家们绘制基因功能和相互作用图谱的能力,近日,一篇刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自欧洲分子生物学实验

2020-12-14

Nat Commun:新型CRISPR-Cas9变体可提高基因编辑的安全和有效

2020年12月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国密歇根大学医学院的研究人员发现,使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹捧的CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上,论文标题为“MiCas9 increases large size g

2020-12-04

研究发现IL-10和COMT基因多态在精神分裂症患者认知功能上的交互影响

 认知缺陷是精神分裂症的核心症状之一,多巴胺和炎症系统已被证明在精神分裂症的认知缺陷中起重要作用,且越来越多的证据表明,这两个系统存在相互作用。一方面大多数免疫细胞都表达出多巴胺受体,这意味着多巴胺可以影响几乎所有的免疫细胞,并促进细胞炎性因子的分泌。另一方面,细胞因子也可以影响多巴胺的合成、包装以及释放等方面,调节机体的多巴胺水平。然而,对于这两

2020-12-10

Nat Commun:科学家成功利用CRISPR-Cas9突变体该改进基因编辑的效率和安全

2020年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上题为“MiCas9 increases large size gene knock-in rates and reduces undesirable on-target and off-target indel edits”的研究报告中,来

2020-12-07

Science子刊详解:经过基因改造的腺病毒有望成为对抗转移癌症的新武器

2020年11月29日讯/生物谷BIOON/---许多癌症研究人员宣称已经设计出了“智能炸弹”。一直以来缺少的是隐形轰炸机---一种可以穿过人体雷达防御系统的递送系统。溶瘤病毒,或者说优先杀死癌细胞的病毒,已经被讨论和测试了几十年。2015年,美国食品药物管理局(FDA)批准了一种针对黑色素瘤的溶瘤病毒。但是,针对转移性癌症,它们一直面临着一个压倒性的障

2020-11-29

Nat Commun:研究揭示癌细胞的脆弱性

开发癌症药物的最大挑战之一是癌症类型的多样性。癌症源自多种细胞和组织,每种癌症都有自己的特征,表现和对抗癌药的敏感性。例如,对结肠癌有效的治疗可能对肺癌几乎没有影响。

2020-10-01