PNAS：增加HtrA1基因表达有潜力治疗老年性黄斑变性
2021年7月27日讯/生物谷BIOON/---老年性黄斑变性（AMD）是全世界不可逆转失明的一个主要原因，也是55岁及以上美国人失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国犹他大学的研究人员解释了为什么携带与老年性黄斑变性（AMD）产生密切相关的一组基因变异的人可能会患上这种疾病，并确定了减缓甚至逆转疾病进展的潜在治疗途径。相关研究结果发表在2021年7月2
Nature Communications：百岁兰基因组和适应性进化机制研究取得进展
百岁兰（Welwitschia mirabilis）又名千岁兰，是买麻藤类单种科百岁兰科孑遗植物，系裸子植物中唯一的草状木本，是罕见的植物。化石记录百岁兰曾广泛分布在巴西、葡萄牙等地。随着大陆板块分裂，气候骤变，自然居群幸存于如今的安哥拉与纳米比亚沙漠。百岁兰是《濒危野生动植物种国际贸易公约》（CITES）附录Ⅱ保护植物，被国际植物学会列为世界八大珍稀植物之
PLoS Genet：选择性抑制基因MAGEA3有望阻止肝细胞癌生长
2021年7月13日讯/生物谷BIOON/---肝细胞癌是最常见的原发性肝癌类型，也是美国癌症死亡的主要原因之一。在一项新的研究中，美国西奈山伊坎医学院的Augusto Villanueva博士及其同事们通过分析HCC肿瘤遗传学得出一个结论：靶向基因MAGEA3的药物可能有助于阻止肝细胞癌（HCC）的生长。相关研究结果近期发表在PLoS Genetics期刊
礼来IL-23p19抑制剂mirikizumab治疗溃疡性结肠炎(UC)：持久上调黏膜愈合相关基因!
mirikizumab是一种人源化IgG4单抗，靶向结合IL-23的p19亚基，开发用于治疗多种免疫性疾病。
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
四川大学：通过微生物和基因框架确定炎症性肠病的药物靶点
随着炎症性肠病(IBD)发病率和流行率的不断提高，已成为威胁人类健康的主要疾病之一，迫切需要开发新的治疗药物。虽然IBD的发病机制尚不清楚，但先前的研究已经为遗传、免疫、微生物和环境因素之间复杂的相互作用提供了证据。在这里，作者构建了一个基于基因-微生物区系相互作用的框架来发现IBD生物标记物和治疗药物。总之，通过整合计算机筛选、微生物区系干扰、基因敲除技术
Cell：揭示整合到宿主基因组中的内源性逆转录病毒可控制宿主免疫系统和微生物群的互动方式
2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---生活在身体表面（如哺乳动物的皮肤）的数十亿生物体---统称为微生物群（microbiota）---在一个复杂的网络中相互沟通，并与宿主免疫系统沟通。在一项新的研究中，来自美国和英国的研究人员鉴定出哺乳动物的一个可能调节组织修复和炎症的内部通信网络，从而为肥胖和炎症性皮肤病等疾病如何产生提供了新的见解。他们发现整
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
Immunity：PGE2-MEF2A可实现炎症基因表达的上下文依赖性控制
前列腺素E2（PGE2）可在体内和疾病过程中调节巨噬细胞活化，但其潜在机制尚不清楚。本文揭示了PGE2通过靶向一组由 MEF2A 标记的炎症基因增强子来抑制炎症基因表达，MEF2A 是I型干扰素诱导的关键调节因子。图片来源：https://doi.org/10.1016/j.immuni.2021.05.016图片来源：https://doi.org/10.
帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。