Mol Ther：新型基因疗法或可用于治疗杜氏肌营养不良症
2013年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --通常情况下，一项最新的研究结果往往会帮助科学家寻找到改善人类健康问题的答案或者寻找到某项难关的突破口，近日，来自密苏里大学的研究者通过对杜氏肌萎缩症（DMD）犬类模型进行研究详细地揭示了其使用基因疗法如何来治疗肌营养不良症，相关研究成果刊登于国际杂志Molecular Therapy上。
Tonix完成纤维肌痛综合症药物TNX-102舌下片剂的临床研究
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --致力于开发中枢神经系统疾病药物的制药公司Tonix宣布，已完成评估TNX-102 舌下含片（TNX-102 SL）溶液配方的临床研究。 TNX-102是该公司开发的含有低剂量（2.4mg）环苯扎林（cyclobenzaprine），拟用于纤维肌痛综合症（FM）的一线药物。
：分子辅助杜氏肌营养不良症的反义疗法
研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。一种联合疗法可显着地减缓该肌肉消耗性疾病的进展，这种疾病使得大多数的患者在12岁时就坐上了轮椅。在罹患肌营养不良症的人中，反义寡核苷酸疗法被用来修补基因剪接体系并跳过一个叫做外显子的蛋白编码基因。外显子跳读纠正了一个受到破坏的读码框并恢复了抗肌萎缩蛋白的生产。
PNAS：修改肌营养相关蛋白治疗肌肉萎缩症
2012年12月8日讯 /生物谷BIOON/ --在美国大约有250,000人患有肌营养不良症，三年前，密苏里州大学科学家们发现了一个分子化合物，对治疗疾病是至关重要的，但他们不知道如何使化合物结合肌肉细胞。在一项新的发表在PNAS杂志上的研究中，MU学校医学院科学家Yi Lai和Dongsheng Duan已经解决了部分难题，最终可能导致出现潜在的治疗疾病策略。
：脂肪和平滑肌发育调控研究获进展
国际学术期刊《基因和发育》(Genes and Development) 9月12日在线发表了中科院上海生命科学研究院生化与细胞所王纲研究组的最新研究成果。该工作揭示了中介体复合物(Mediator Complex)的Med23亚基在脂肪和平滑肌发育中的“阴阳”调控作用，为脂肪和平滑肌相关疾病的研究和治疗提供了新的理论支持。
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
圣诞节大礼！FDA批准默沙东PD-1免疫疗法Keytruda一线治疗晚期黑色素瘤
此次批准，标志着Keytruda在晚期黑色素瘤方面收获的第2个适应症，Keytruda也由此成为FDA批准用于一线治疗无论BRAF状态如何的晚期黑色素瘤的首个PD-1免疫疗法。
Nat Med：发现肌脂蛋白诱导肌肉非战栗性产热
2012年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --在一项新的研究中，一个研究小组发现证据，提示着在正常条件下作为钙调节泵的肌脂蛋白(sarcolipin)，也能够导致肌肉产生非战栗性体热。根据近期刊登在Nature Medicine期刊上的一篇论文，研究人员说，他们的研究结果表明来自褐色脂肪的热量会让白色脂肪库存燃烧，或者肌肉战栗，并不是身体维持温度的仅有方式。
PLoS Biol：斑马鱼平滑肌收缩可引发细胞侵袭 或助癌症转移研究
2012年9月9日 讯 /生物谷BIOON/ --乳腺组织的僵硬程度可以作为鉴别乳腺癌发生的一个重要因素，组织的僵硬度可以诱导分子改变，进而促进细胞的癌变行为。一项新的研究发现，在三维凝胶上生长的乳腺癌细胞可以增强细胞的复制，并且随着僵硬度的增加可以降低细胞的组织化。这期间所涉及的信号都是有一些表面蛋白质所参与协调控制的，这些蛋白质可以和结缔组织进行信息交流来调节细胞的复制、死亡以及运动。