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精准选择AAV载体实现个性化基因治疗

通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较,研究人员发现,脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响,不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。

2025-02-03

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

港大团队找到一个诱导肝癌细胞干性、耐药和转移的关键代谢因子

DGKH上游调控因子E1A相关蛋白p300(EP300)与DGKH启动子区域的结合,是导致DGKH表达上调的关键。

2025-01-03

DNA马达SMC可以改变移动方向,重塑对人类基因表达的理解

这项研究最终解决了科学界对SMC如何工作的各种相互矛盾的理论的困惑。早期的研究表明,SMC只能严格地朝一个方向移动,而其他研究表明,它们同时从两侧拉DNA。

2025-01-24

新型引导编辑系统高效实现水稻内源基因的精准标记

核酸酶和微同源末端连接介导的引导编辑策略(NM-PE)更能精准高效的实现水稻内源基因标记。

2025-01-02

研究揭示弓形虫分化发育基因的表达调控作用

这一发现揭示了一个全新的核蛋白复合物在弓形虫分化发育中的关键作用,为理解弓形虫在不同发育阶段的精准基因表达调控提供了新视角,也为设计阻断弓形虫传播的疫苗与药物提供了新思路。

2025-01-01

Nature Biotechnology:如何解码非编码区的“基因组暗物质”?

研究人员开发了一种基于多物种比对的新型DNA语言模型——GPN-MSA。

2025-01-08

Nature:两个基因对的突变或有望为5%的成人癌症提供有希望的潜在药物靶点

本文研究结果表明,PELO或许能作为一种有希望的治疗性靶点,其适用于有害TTC37突变或设计FOCAD的双等位基因9p21.3缺失的MSI-H癌症患者群体的治疗。

2025-02-15

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

Cell综述展望:王二涛团队提出“共生基因组育种”新概念,利用微生物培育“气候智能型作物”,以应对粮食危机、环境污染和气候变化

通过精准调控植物微生物群落,培育“气候智能型作物”(climate-smart crops),在提高作物产量的同时,减少对环境的负面影响,从而推动农业可持续发展。

2025-03-23