罕见遗传性癫痫新药！美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!
Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
AMX0035是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查：治疗2月以下症状前婴儿!
2021年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
Biomedicines：科学家有望利用干细胞开发出治疗肌肉萎缩症的新型潜在药物
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究利用诱导多能干细胞（iPS）进行研究揭示，一种作用于储存操作的钙离子通道的药物或能延长肌肉的收缩功能，相关研究结果表明，这些通道或许是治疗DMD的一种新型的药物靶点。
iScience：揭示环状RNA在肌萎缩性侧索硬化症发病中所扮演的关键角色
2021年12月29日 讯 /生物谷BIOON/ --CircRNAs属于RNA分子的家族成员之一，其在进化过程中具有一定的保守性，且具有组织特异性的表达，在神经细胞中较为丰富。近日，一篇发表在国际杂志iScience上题为“Circ-Hdgfrp3 shuttles along neurites and is trapped in aggregates f
科学家发现肌萎缩侧索硬化症脂质代谢存在差异
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种神经肌肉疾病，运动神经元退化，也称为渐冻症，其发病原因尚不清楚。美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现， ALS患者体内参与脂肪代谢的炎症化学物质水平较高。该项研究的成果近日发表在《Nature Neuroscience》上，题为Multi-omic analysis of selectively vulnerable
Cell Death & Differentiation: 肌萎缩侧索硬化症中铁死亡介导选择性运动神经元死亡
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是由大脑和脊髓运动神经元选择性变性引起的，然而，介导运动神经元死亡的主要细胞死亡途径仍不清楚。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在美欧申请新适应症：治疗Lennox-Gastaut综合征！
与安慰剂相比，Fintepla能够显著降低癫痫发作频率和跌倒发作频率。
Nat Commun：发现Resolvin-D2分子改进肌肉再生，有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
在一项新的研究中，加拿大蒙特利尔大学的Nicolas Dumont教授领导的一个研究团队发现了一种新的治疗分子Resolvin-D2。它有潜力通过刺激肌肉干细胞的活性，极大地改善DMD患者的生活质量。
Resolvin-D2靶向肌源性细胞，改善杜氏肌营养不良症的肌肉再生
在杜氏肌营养不良症(DMD)中，营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉退化，而慢性炎症和肌肉干细胞再生能力的降低会加剧肌肉退化。