罕见病新药！美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
2020-08-04
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！武田首创NAE抑制剂pevonedistat获美国FDA突破性药物资格！
pevonedistat有潜力成为10多年来第一个针对高危MDS的新药。
2020-08-01
百时美Reblozyl欧盟获批：β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
2020-06-27
罕见儿童癫痫新药！美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
2020-06-27
COVID-19可能与儿童的罕见综合症有关
2020年5月27日讯 /生物谷BIOON /——人们一直认为，这种新型冠状病毒对儿童的危害最大，但英国的医生现在警告说，COVID-19可能与儿童的一种不寻常的炎症综合征有关。然而，专家强调，儿童中与COVID-19相关的严重疾病总体上仍然非常罕见。这一警告是在最近发出的，当时英国国家卫生服务(NHS)发布了一项警告，根据英国儿科重症监护协会(UK Paed
2020-05-27
罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！
Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。
2020-06-19