重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-04
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-03
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
北京天坛医院成立罕见神经疾病临床与转化中心，开启诊疗新纪元
天坛医院依托国家神经疾病医学中心的资源优势，整合 45 年神经病学发展积淀，成立“罕见神经疾病临床与转化中心”，构建“临床诊疗—实验研究—产业转化”三位一体的创新体系。
2025-04-24
Nature：新研究表明糖尿病药物二甲双胍有潜力预防高风险的人群患上急性髓细胞白血病
这项研究的结果表明，一种常用的糖尿病药物与预防某些人的AML进展之间可能存在联系，这是积极的。
2025-04-20
研究揭示幼儿园结构对手足口病传播动力学及非药物干预效果的影响
结果发现幼儿园班级规模越大，累积感染人数越多，非药物干预措施的效果越差；但随着干预强度增强，不同班级规模间的效果差异逐渐缩小，且该规律在不同幼儿园规模中一致。
2025-07-23
第三届糖尿病与代谢性疾病药物器械创新研发大会隆重开幕
4月26日,由中国医药创新促进会(以下简称“中国药促会”)指导,中国药促会糖尿病与代谢性疾病药物临床研究专业委员会(以下简称“糖尿病专委会”)主办,四川省预防医学会内分泌代谢性疾病防控分会协办的第三届
2025-04-27
