基石药业合作伙伴Blueprint Medicines获得美国FDA授予其阿伐替尼（avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）
近日，基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗肿瘤药物阿伐替尼（AYVAKITTM，avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）。阿伐替尼是一款由Blueprint Medicines公司开发的一款强效、高选择性口服KIT和PDGFRA抑制剂。2018年
科学家有望利用视网膜色素上皮干细胞来治疗人类失明症！
2021年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Reports上的研究报告中，来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究发现，将来自人类尸体的视网膜细胞（retinal cells）移植到灵长类动物模型的眼睛后，这些视网膜细胞竟然能够得以存活，这一研究突破有望未来帮助研究人员开发治疗人类失明症的新型细胞疗法。视网膜
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发!
今年4月，基石药业Ayvakit新药申请获国家药监局受理：治疗胃肠道间质瘤(GIST)。
Cell：科学家有望利用干细胞疗法成功纠正颅缝早闭症小鼠模型的颅骨和大脑功能 有望转化到人类临床应用中
2021年1月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究成功利用干细胞使得部分颅骨实现再生，从而就有望修正颅缝早闭（craniosynostosis）幼年小鼠的颅骨形状，并逆转其学习和记忆的缺陷。据美国CDC数据显示，在每2500名新生儿中就有1名新生儿会受到颅缝早闭的
临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的
NEJM两项临床试验结果表明：新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强
可瑞达第6个适应症获批在即 单药一线治疗头颈部鳞状细胞癌
近日，默沙东PD-1单抗帕博利珠单抗注射的新适应症上市申请（相关受理号为JXSS2000010 ）在NMPA的状态变更为“在审批”，这意味着其单药一线治疗肿瘤表达PD-L1 [联合阳性评分（CPS）≥ 20] 的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的新适应症在国内即将获批，这也是其在国内即将获批的第六个适应症。在全球恶性肿瘤中，头颈部恶性肿
Nat Neurosci: 大脑星形细胞过度激活与阿尔兹海默症发生之间的联系
尽管阿尔茨海默氏病（AD）是一种常见且致命的神经退行性脑部疾病，但大多数AD治疗在解决其原因方面并未取得太大进展。许多AD药物的目标是消除β-淀粉样蛋白（Aβ）或淀粉样蛋白斑块，它们会阻止突触中的细胞间信号传导。但是，即使去除了淀粉样斑块，一些AD患者仍然表现出神经变性和认知能力下降。相反，即使在很高的Aβ水平下，许多人也没有神经退化和认知障碍的迹象。同样，
Neuron：科学家开发出新方法来恢复受损神经细胞的髓磷脂功能 或有望帮助治疗多发性硬化症
2020年11月16日 讯 /生物谷BIOON/ --缺少髓磷脂（myelin）是神经细胞在损伤和某些疾病发生后无法进行恢复的原因之一，髓磷脂是一种包裹在神经细胞轴突周围的脂质物质，其就好像绝缘体一样，覆盖着较长的轴突，从而使得神经元之间的高速通讯成为可能，如果没有髓磷脂的话，神经元或许就无法更好地协调沟通，从而就会使其无法发挥理想的功能。近日，一篇刊登在国
