Stem Cell Res & Ther：诱导多能干细胞在治疗人类罕见肌肉萎缩症上或能展现出一定的治疗效益
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究揭示了利用基于诱导多能干细胞（ipsCs）的疗法治疗USMD小鼠的益处；研究者发现，移植后代细胞能够分泌胶原蛋白VI，从而就能刺激机体缺失的肌肉组织再生。
系统性肥大细胞增多症(SM)首个精准疗法！美国FDA批准KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)，基石药业引进中国!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
全球首个红细胞成熟剂！百时美Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血：显著改善贫血!
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
再添两大新适应症，PD-1单抗百泽安®用于治疗非鳞状非小细胞肺癌和肝癌在华获批
2021年6月23日，百济神州宣布其自主研发的PD-1单抗百泽安®（通用名：替雷利珠单抗注射液）再获两大新适应症，单药用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）及联合培美曲塞和铂类化疗用于晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。
Nat Commun：新一代抗癌细胞疗法出炉！将红细胞改造为人工抗原呈递细胞，有潜力治疗一系列癌症
2021年5月21日讯/生物谷BIOON/---T细胞通过T细胞受体（TCR）对癌症抗原的特异性识别，在抗癌免疫中发挥了关键作用。近年来，旨在操纵或模拟T细胞反应的方法（如免疫检查点抑制剂和嵌合抗原受体T[CAR-T]细胞）已成为抗癌治疗的一个重要焦点。然而，与这些治疗相关的局限性（包括致命的不良反应和某些情况下的抵抗性产生），以及自体CAR-T细胞所需的复
美国FDA受理亿一生物Ryzneuta上市申请，用于治疗化疗导致的中性粒细胞减少症
美国食品药品监督管理局(FDA)已经正式受理亿一生物的Ryzneuta™（也称F-627）用于治疗化疗导致的中性粒细胞减少症（CIN）的新药上市申请（BLA）。
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！Blueprint/基石药业KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)：总缓解率75%!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus在美国申请新适应症!
Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法，制备成功率96%，15天交付。
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。