JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
BMJ：更年期激素疗法的选择不可随意！超90万女性研究揭示，不同绝经激素疗法对心血管健康的影响有所不同
这项研究重新评估了绝经激素疗法的心血管健康影响，结果表明，对于处于绝经过渡期的女性，不同激素治疗方式在心血管风险方面存在显著差异。
2024-12-30
Cancer Res：科学家有望开发出增强人类侵袭性黑色素瘤疗法功效的新方法
本文研究不仅揭示了亚硝基化在NRAS突变型黑色素瘤中的重要作用，还为开发新的治疗策略提供了有力的证据。
2025-05-04
Nat Immunol：遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望
来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御，并重新获得战斗的力量。
2025-04-08
Cell：蛋白流动性降低是导致慢性疾病的致病机制，有望开发新的疗法
在实验过程中，研究人员用一种叫做N-乙酰半胱氨酸（N-acetyl cysteine）的抗氧化药物（一种能减少ROS的药物）处理细胞，结果发现这种药物能部分恢复蛋白流动性。
2024-12-20
Nature：巨噬细胞对机体神经损伤的保护性作用有望帮助开发治疗周围神经病变的新型疗法
此前，巨噬细胞被认为在糖尿病中扮演致病角色，主要对轴突的缺失作出反应。然而，研究人员的观察结果恰恰相反。
2025-02-21
博腾生物与EVA制药签署谅解备忘录以扩大中东和非洲地区CAR-T细胞疗法的可及性
博腾生物（服务全球市场的细胞和基因治疗合同研发与生产组织，CDMO）与EVA制药公司（中东和非洲地区增长最快的医疗保健组织之一）今日宣布签署谅解备忘录（MOU），双方将在EVA制药的设施内合作建立和加
2025-06-26
J Autoimmun：识别出能抑制机体炎性反应的遗传突变，有望帮助开发类风湿性关节炎新型疗法
本文研究揭示了TRAF1/cIAP2轴在促进机体炎症中未被识别的关键角色，同时有望提供研究基础帮助开发治疗诸如类风湿性关节炎等炎性疾病的新型疗法。
2025-03-20
从“肠脑轴”到中药新疗法的突破！Alzheimers Res Ther揭示肠道微生物如何影响阿尔茨海默症
本研究揭示了肠道微生物群的改变对AD进展的重要影响，特别是在神经炎症和代谢调控方面的作用。研究发现，通过调控“肠脑轴”的代谢产物，可能为AD的治疗提供新的干预靶点。
2024-10-21