Nature Biotechnology:周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器,单次给药即可高效、长效降血脂
该研究通过对表观编辑工具的元件与结构进行系统性优化,开发出效率显著提升的新型编辑器。
2025-10-03
张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。
2025-05-10
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
Cell:我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑
关键技术突破包括:成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。
2025-08-29
Nature Genetics:变“在场”为“在岗”——基于剪接修复的活性筛选系统,重塑高分辨率碱基编辑扫描新范式
研究团队开发了一种基于“编辑活性”的共筛选方法,它如同一枚精准的“试金石”,能够特异性地富集那些编辑真正“在岗工作”的细胞,从而将筛选的信噪比提升到了一个全新的水平。
2025-10-21
里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月
近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17