打开APP

Cell Discov | 深度学习模型可提高碱基编辑结果的预测准确性

该研究开发了一种深度学习算法,用于准确预测生物多样性编辑结果。

2024-02-26

高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因

研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。

2024-01-11

科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略

近日,中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target

2023-11-04

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病

研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。

2023-11-22

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08