新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果
这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果,大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围,直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径
2022-07-04
诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作
Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。
2022-06-23
Nucleic Acids Research:开发出新型双碱基编辑器
近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展,获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器
2022-05-17
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
2022-06-20
斑马鱼基因编辑技术,助力NSCL/P病因学研究及新的候选基因发现
近年来,斑马鱼基因编辑技术在基因敲除、基因敲入、转基因订制及表观遗传修饰等方面的应用日益广泛,为基因组研究、研发新的癌症治疗方法、攻克遗传性疾病等提供了全新的研究切入点及应用方向。
2022-06-08
赖良学/邹庆剑团队再发文,开发新型安全高效的单碱基编辑系统
近十年来,以 CRISPR 系统为代表的基因编辑技术迅猛发展,在包括农业、畜牧业和生物医药等各个领域的基础科研和应用中不断涌现出耀眼成果。
2022-05-07
Cell:更为紧凑的靶向RNA的基因编辑工具Cas7-11S问世,有望基于此开发出新型RNA基因疗法
在一项新的研究中,他们与东京大学的合作者合作,发现Cas7-11可以缩小到一个更紧凑的版本,使其成为编辑活细胞内RNA的一种更可行的选择。
2022-06-08
Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂
实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。
2022-05-26