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Nature子刊:先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法,先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。

2023-04-30

Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生

实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。

2023-03-23

Nature:新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构

在一项新的研究中,该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构,它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。

2023-04-27

刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠

该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB

2023-04-20

加快基因编辑技术研发与应用 齐禾生科完成超亿元Pre-A轮融资

近日,苏州齐禾生科生物科技有限公司(以下简称“齐禾生科”)完成超亿元人民币Pre-A轮融资,由辰德资本领投,源码资本、高榕资本、中新资本及新尚资本参与跟投。

2023-04-21

Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑

在人类遗传变异类型中,单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2,因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器(Base editor,BE)最早由哈佛

2023-03-06

Nature子刊:优化gRNA,创造出更安全的CRISPR基因编辑技术

该研究开发了一种优化的CRISPR-Cas9基因编辑技术,能够极大地减少编辑过程中产生的突变,为更有效、更安全地治疗遗传疾病打开了大门。

2023-04-12

JEM:新型基因编辑技术或有望逆转小鼠的视力丧失

来自武汉科技大学等机构的科学家们通过研究成功恢复了视网膜色素变性小鼠的视力,视网膜色素变性是引起人类失明的主要原因,研究人员利用一种新型高度通用的基于CRISPR的基因编辑技术来纠正多种致病的遗传突变

2023-04-06

刘如谦新公司浮出水面,基于噬菌体辅助连续进化,让蛋白质组编辑成为可能

刘如谦团队在噬菌体辅助系统研究方面已持续多年

2023-04-11

张锋最新Science论文:解析R2非LTR逆转录转座子作用机制,为基因编辑再添新工具

这项发表在 Science 的研究通过解析家蚕R2 TPRT复合物的结构,促进了对non-LTR逆转录转座子的具体转位过程的理解,并提出了将这些转座子工程化和应用于精准基因插入的构想

2023-04-13