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Nature子刊:清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术

相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术,Tracking-seq不仅展现了高召回率,而且具备很高的检测精确度。

2024-07-05

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究朊病毒,开发新型表观基因编辑疗法,登上顶刊Science

这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM,可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA,从而有效且持久地沉默靶基因。

2024-07-02

RNA编辑技术的重大进展!Nat Struct Mol Biol:Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA,而不损伤DNA

来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA,向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。

2024-07-12

Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化

在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。

2024-06-30

Cell综述:CRISPR基因组编辑技术的过去、现在和未来

CRISPR基因组编辑技术的发展带来了一系列具有显著潜力的应用,从基础研究的进步到新治疗方法的开发。

2024-06-03

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑

该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。

2024-04-07

罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。

2024-06-20

Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

融资5700万美元,张锋新公司推出多重表观基因编辑平台,可同时7次表观基因编辑

众所周知,表观遗传学是基因组的“软件”,通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用,打开或关闭基因,从而决定基因的表达水平。

2024-05-08