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首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

新型口服多机制药物AXS-07计划重新提交上市申请:快速有效持久缓解偏头痛!

AXS-07具有独特的双重作用机制,开发用于偏头痛急性治疗。

2022-09-30

海和药物紫杉醇口服溶液(RMX3001)中国上市许可申请获正式受理

目前全球大部分地区大多使用注射剂型紫杉醇,需经配制后在医院经静脉滴注给药,患者需频繁返院,且会有注射部位不良反应,因此口服紫杉醇制剂的开发一直是行业研究的热点。

2022-09-14

2022年度国家自然科学基金申请项目评审结果公布

关于2022年国家自然科学基金集中接收申请项目评审结果的通告

2022-09-08

局部外用基因疗法上市申请获FDA受理,治疗罕见皮肤疾病

8月18日,Krystal Biotech宣布,FDA已受理其在研基因疗法B-VEC(beremagene geperpavec)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症

2022-08-22

FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请

由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥

2022-08-02

艾伯维口服CGRP受体拮抗剂Qulipta在欧洲提交上市申请

Qulipta将为偏头痛患者提供一种简单、每日口服一次、安全有效的预防性治疗药物。

2022-07-25