Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
2023-12-26
《自然·衰老》：江南大学团队发现，口服手性金纳米颗粒可改善肠微生物及代谢物，或能治疗阿尔茨海默病
近年来，肠道微生物与阿尔茨海默病（AD）之间的关联为AD治疗带来了新的努力方向，虽然还有很多不确定的地方，但是很多研究都在可以改变肠道微生物组成和多样性的饮食、益生菌和各种代谢物分子中进行了探索。
2023-12-04
Genes & Dis：特殊的阅读蛋白或依赖于miRNA的加工来促进急性髓性白血病的发生
来自希望之城Beckman研究所等机构的科学家们通过研究揭示了m6A修饰对前体microRNAs（pre-miRNAs）的成熟过程所产生的影响以及其在肿瘤发生过程中的潜在作用，研究人员揭示了急性髓性白
2023-12-11
Nature：利用细胞类型丰度表型对类风湿性关节炎进行分层
类风湿性关节炎（rheumatoid arthritis, RA）是一种自身免疫性疾病，其特点是炎症导致疼痛、关节损伤和残疾。全球约有 1800 万人受到这种疾病的影响。
2023-11-24
《自然》：肠菌帮我们吃掉“多余的糖”！科学家发现有助改善胰岛素抵抗的肠菌，或可用于预防2型糖尿病
科学家们对306名成年人进行了多组学分析，发现胰岛素抵抗个体的粪便中存在更多果糖等单糖，他们比胰岛素敏感个体缺少的肠菌表现出了独特的碳水化合物代谢模式，正是更偏爱这些单糖。
2023-11-06
Gastroenterology：科学家发布首个利用生物标志物来监测人类克罗恩病的综合性指南
来自麻省总医院和哈佛医学院等机构的科学家们发布了一项新的循证指南，其建议利用基于血液和粪便的生物标志物来帮助管理克罗恩病患者。
2023-11-27
BRAIN：肠菌能够“传播”认知损伤？科学家首次证实，肠菌与阿尔茨海默病的发生之间存在因果关联，或由损害成人海马神经发生介导
随着研究的深入，大家越来越认可，阿尔茨海默病（AD）是一种多因素疾病，受到遗传、生活方式和环境因素的多重影响。
2023-10-20
Acta Pharm Sin B：JAK抑制剂改善实验性自身免疫性脑脊髓炎
多发性硬化症（MS）是一种慢性神经炎症性自身免疫性疾病，其特征是进行性脱髓鞘病变和轴突损伤，最终导致中枢神经系统（CNS）的神经退行性变。
2023-10-18