Nature子刊：首个用无病毒睡美人基因转移制备的SLAMF7 CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的人体临床试验
2021年4月22日讯/生物谷BIOON/---基于经过基因改造的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）的过继性免疫疗法在细胞疗法和基因疗法领域取得重大突破和成功。靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和套细胞淋巴瘤，而且靶向几种其他抗原的CAR-T细胞产品正在血液学和肿瘤学领域进行研究
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
新型TCR疗法tebentafusp治疗葡萄膜黑色素瘤(UM)3期临床显著延长生存期!
tebentafusp是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
Cell：新研究表明TOP1抑制疗法可阻止新冠病毒诱导的致命炎症
2021年4月6日讯/生物谷BIOON/---目前，由SARS-CoV-2冠状病毒引起的COVID-19大流行正在影响全球数百万人的生命，并对全球卫生系统和经济造成巨大负担。开发抗SARS-CoV-2的新疗法仍然是当务之急。在评估和分发预防措施的同时，迫切需要开发靶向SARS-CoV-2和具有治疗作用的药物，特别是针对COVID-19重症病例。大型回顾性研究
J Invest Dermatol：双重药物疗法或有望彻底治愈致死性黑色素瘤
2021年4月7日 讯 /生物谷BIOON/ --黑色素瘤是一种最严重的皮肤癌，其在澳大利亚每年会造成1700多人死亡。基于阻断淋巴细胞免疫检查点的靶向性疗法和免疫疗法的引入开辟了黑色素瘤治疗的新纪元，尽管如今科学家们取得了一定的进展，但并非所有患者都会对疗法产生反应，即使是在有反应的患者中，大部分患者也会出现对疗法的耐受性。如今研究人员识别出了对免疫疗法产
PNAS：揭示抑制肿瘤来源的NLRP3降低黑色素瘤进展机制！这种抑制可增强免疫检查点疗法的抗肿瘤疗效
2021年4月9日讯/生物谷BIOON/---从临床角度来看，免疫检查点疗法（ICT）已经显著改善了黑色素瘤患者的治疗结果，大量研究已表明，免疫检查点PD-1/PD-L1和CTLA4的表达往往是免疫治疗疗效的预测指标。然而，对ICT无反应或复发的患者数量持续上升，临床数据显示，免疫检查点的表达并不总是与治疗反应相关。部分患者对单一疗法的有限反应表明，黑色素瘤
多发性骨髓瘤新药！赛诺菲CD38靶向抗体Sarclisa第二种组合疗法获美国FDA批准！
Sarclisa是强生重磅CD38抗体Darzalex的第一个直接竞争对手，后者上市第5年，销售额达到42亿美元！
Nat Commun：联合疗法可用于治疗晚期马尔堡病毒感染
德克萨斯大学加尔维斯顿分校的加尔维斯顿国家实验室（UTMB）进行的一项新研究表明，结合单克隆抗体和抗病毒药物瑞姆昔韦对晚期马尔堡病毒感染具有重大益处。该研究今天发表在《Nature Communications》杂志上。
精准治疗药物泰吉华®获批上市，中国胃肠道间质瘤患者迎来新疗法
3月31日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华®（阿伐替尼片）的新药上市申请，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。该药是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物，将为现有疗法获益有限的患者带