3篇Sceince子刊+封面:刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%:基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略,能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X(分别达到 72%和 92%的纠正效率)。
EHJ:给NLRP3"上锁",山东大学张猛/张澄报告动脉粥样硬化抗炎治疗新靶点—SBK2
该研究首次系统揭示了巨噬细胞内源性保护分子SBK2,作为一种蛋白激酶,通过直接磷酸化NLRP3炎症小体,启动其选择性自噬降解,从而抑制炎症反应与动脉粥样硬化斑块进展的全新机制。
Adv Sci:南京邮电大学汪联辉等团队开发新的仿生纳米系统,通过放大炎症与焦亡,实现自我增强的靶向与免疫治疗
本研究提出了一种仿生靶向策略:通过炎症介导的肿瘤靶向实现焦亡放大与免疫激活,为高效肿瘤治疗提供了一种极具前景的新思路。
Cell子刊:广东医科大学赖天文等团队锁定哮喘治疗新靶点:SIRT6抑制剂通过抑制巨噬细胞糖酵解,缓解中性粒细胞型哮喘
本研究结合大量临床人源样本与中性粒细胞型哮喘小鼠模型,证实巨噬细胞 SIRT6是调控重症哮喘气道中性粒细胞浸润的关键分子。
Cell子刊:广东医科大学赖天文等团队锁定哮喘治疗新靶点,SIRT6抑制剂通过抑制巨噬细胞糖酵解,缓解中性粒细胞型哮喘
本研究揭示了SIRT6介导的代谢重编程在中性粒细胞型哮喘中的核心作用,证实SIRT6可作为该疾病极具潜力的新型治疗靶点。
Blood Adv:老年白血病治疗大变革!
迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心等机构的科学家们领衔制定了2025年新版老年AML治疗指南,该指南基于最新临床证据,系统回答了老年AML治疗中最关键的九个问题,涵盖是否治疗、如何选药、移植时机等。
Nat Communi:浙江大学陈淑洁/王良静发现NAT10蛋白是推动细胞老化的关键,抑制它可延缓衰老、治疗老年肠炎
本研究发现,mRNAN4‑乙酰胞苷(ac⁴C)修饰及其特异性修饰酶N‑乙酰转移酶10(NAT10)是调控人结肠上皮细胞衰老的关键分子。
Nat Cancer:浙江大学方维佳等开发缺氧响应型CEA-CAR T,腹腔/静脉双路径重构实体瘤CAR-T治疗策略
该研究首次在人体中评估了一种低氧响应型CEA 靶向CAR-T细胞(PC13)治疗晚期CEA阳性实体瘤的安全性与初步疗效,为晚期复发难治实体瘤患者提供了新选择。
Nat Cancer:“低毒高效”的节拍化疗,中山大学陈雨沛/马骏等 证实,口服卡培他滨辅助治疗可显著提高局部晚期鼻咽癌5年总生存率
该研究证实,放化疗后口服节拍化疗药物卡培他滨(每日低剂量、连续给药) 1年,可将5年总生存率从84.2%显著提升至90.8%(降低死亡风险47%),且严重毒副反应发生率仅17%,远低于传统化疗方案。
中山大学文卫平/李健/涂召旭团队发现NETs可通过调控神经-免疫通路驱动顽固性气道炎症,通过纳米酶靶向降解NETs可提供新的治疗策略
NETs能够促进神经肽分泌,而基于Zr⁴⁺的纳米酶通过高效降解cfDNA/NETs,在缓解气道炎症的同时,也降低了神经肽的释放水平。