董一洲团队开发新型LNP，将mRNA成功递送到大脑
该研究开发的跨越血脑屏障的脂质纳米颗粒（BLNP）可以安全有效地将 mRNA 递送到大脑中，这代表了开发基于 mRNA 的中枢神经系统疾病治疗方法的重要一步。
2025-02-22
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
登上《柳叶刀》：华中科技大学梅恒团队利用in vivo CAR-T成功治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
该研究报道了 In-vivo CAR-T 细胞疗法在多发性骨髓瘤患者中的临床试验数据，有效治疗了 4 名复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这标志着体内细胞疗法已迈入了关键的临床转化期及临床早期。
2025-07-06
Nature：成功解析出人类大脑中的天然GABAA受体三维结构
这项研究有助于解释大脑的‘刹车’是如何工作的——神经元是如何减缓或停止放电的。通过了解这一过程，科学家们可以为癫痫、焦虑和失眠等疾病创造更好的治疗方法，最终改善数百万人的生活。
2025-02-15
Cell：弗朗西斯-克里克研究所成功构建了第一个成熟人类羊膜囊的三维模型！
由于具有再生、消炎和抗菌的特性，羊膜囊膜可以由选择性剖腹产的患者捐献出来，用于重建眼角膜、修复子宫内膜或治疗烧伤和溃疡等医疗方案。
2025-05-27
Cell：刘陈立/肖意传团队成功合成高效抗肿瘤合成细菌，并揭示背后的关键原理
研究结果展示了细菌在靶向实体瘤的同时，又要“自保”（逃避免疫），还实现“杀敌”（杀伤肿瘤）的关键机制。
2025-03-05
Microbiome：科学家成功揭示机体免疫力和微生物组之间的神秘关联
研究者表示，微生物组的改变与不同的代谢组谱相关，这些差异会受到胃肠道表现的影响，并能通过基于某些免疫调节剂的疗法来部分逆转。
2025-02-26
3期临床成功，登上医学顶刊，这款“全球唯一”国产新药获批上市
这项临床研究开创了过敏性鼻炎靶向生物制剂治疗的先河，基于这项临床研究结果，司普奇拜单抗已于 2025 年 2 月 7 日获得国家药品监督管理局批准上市。
2025-04-11
NEJM：临床试验表明胰岛细胞疗法zimislecel成功恢复了1型糖尿病患者的胰岛素分泌功能，并终止了严重的低血糖症状
研究人员指出，单次zimislecel输注可恢复生理性胰岛功能并显著改善血糖控制，这提示着其可能成为替代终身胰岛素治疗和依赖供者的移植手术的可扩展细胞疗法。
2025-07-02
