Science重磅：in vivo CAR-T，在体内成功改造T细胞治疗癌症及自身免疫病，已开展临床试验
在啮齿类动物模型和非人灵长类动物模型中，该公司专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）成功将 CAR mRNA 靶向递送到体内的 CD8+ T 细胞，显示出对癌症和自身免疫疾病良好的治疗前景和安全性。
2025-06-21
Nature：科学家成功绘制出迄今为止最大的大脑接线图和功能图
MICrONS联盟汇聚了来自全球的150多位神经科学家和研究人员，他们历经7年的努力终于成功构建了迄今为止最详细的大脑功能连接图谱。
2025-04-16
阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功
HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由PTH缺乏引起，其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。
2025-03-19
Nature：人类大脑衰老的基因密码——科学家成功绘制出从婴儿到百岁老人的单细胞图谱
这项研究通过单细胞核RNA测序、单细胞全基因组测序和空间转录组学技术，揭示了人类大脑在衰老过程中的基因表达和基因组变化。
2025-09-05
Blood：科学家成功破解罕见白血病的“基因密码”，揭示m6A修饰与Wnt信号通路的双重奏
研究人员通过多组学方法首次揭示了RBM15-MKL1融合蛋白如何保留RBM15的RNA结合和m6A修饰功能。
2025-09-03
登上NEJM：中国学者开发in vivo CAR-T细胞疗法，成功治疗系统性红斑狼疮
该论文展示了对 5 例难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者的治疗效果，患者接受治疗后实现了 B 细胞的清除，疾病活动度降低，且未出现严重毒性作用。
2025-09-19
血管化肝微组织成功逆转小鼠急性肝衰竭
本研究将人肝组织来源成人干细胞诱导的肝器官样体与诱导多能干细胞来源的血管器官样体共培养，构建血管化肝微组织，其可促进肝细胞成熟，移植后改善小鼠急性肝衰竭，具治疗潜力。
2025-05-28
皖医二附院成功救治一名重症急性胰腺炎合并极危高甘油三酯血症患者
近日，皖医二附院消化内科、重症医学科（ICU）等多学科团队成功救治一名因急性重症胰腺炎合并罕见极高甘油三酯血症及糖尿病酮症酸中毒、循环衰竭而命悬一线的患者。
2025-07-12
Cell Stem Cell：北京大学王凯团队等开发快速生成功能性血管类器官的新方法
该研究确定了一个利用正向编程驱动干细胞快速生成血管类器官的新方法，摆脱了传统类器官制备所需的基质胶和生长因子，极大地改善了血管类器官的异质性，降低了分化成本，具有广泛应用前景。
2025-06-18
