Nat Commun：首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法，目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
2024-03-28
Nature子刊：高通量LNP筛选系统，成功开发肺靶向的新型LNP
这项概念验证研究表明，高通量条形码技术可以作为LNP筛选工具，用于识别结构独特的纳米颗粒，用于肝外向肺部递送mRNA。
2024-03-08
非人灵长类疾病模型研发取得进展—成功构建强迫症样猕猴模型
研究团队从行为、遗传、神经影像与药物评价等多个方面证实了强迫症模型猴与人类强迫症患者之间的高度相似性，为理解病理机制与开发治疗方法提供了更接近人类的动物模型。
2024-01-15
Cell：首次成功重建酵母的脂肪酸生物合成循环
人类通常从饮食中摄取所需的大部分脂肪酸。尽管如此，脂肪酸的生物合成仍然是一个重要的代谢途径。对于酵母和细菌来说，它甚至是不可或缺的。
2023-11-28
Cancer Cell：科学家有望利用生物标志物来预测免疫疗法的成功
生物标志物是个体化医学的重要组成部分，其能帮助临床医生做出明智的医疗决策，并制定适合特定患者及其医疗状况的最佳治疗方案。
2024-03-05
重磅丨 环特脑类器官模型构建成功，助力脑科学研究新时代
近日，环特生物脑类器官模型构建成功，其功能组织结构与大脑相似，可部分重现人类大脑发育、疾病发生的进程，用于模拟人脑发育和帕金森、阿尔茨海默、脑卒中、抑郁症等疾病发生。
2024-02-23
Cell:成功构建胚胎干细胞嵌合体猴
胚胎干细胞是指由着床前囊胚的内细胞团在体外分离培养而来的多能性细胞，在模式动物构建、细胞治疗、器官再生、类器官模型等生物医药领域发挥着重要作用。
2023-11-10
Cell：新研究成功构建出模拟 tau 蛋白聚集物扩散的人类神经元模型
为了阻止tau传播，Gan团队采用CRISPRi筛选技术让一千个基因失活，以确定它们在tau传播中的作用。他们发现了500个对tau丰度有重大影响的基因。
2024-04-24
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26