Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
2026-03-27
Igf-Igfbp潜伏复合物被PAPP-A蛋白酶释放，启动Rb失活与修复
这项新的研究表明，除了其经典的激素作用外，Igf还在肺干细胞微环境中以潜伏的自分泌复合物（与Igfbp结合）形式局部发挥作用，随时准备被损伤激活。
2026-04-21
苏州大学韩悦/吴德沛发现MELK蛋白是关键“锁”，其抑制剂可重启生成程序
研究表明抑制MELK可通过MAPK/ERK/cofilin信号轴促进巨核细胞成熟与血小板生成，为免疫性血小板减少症的靶向治疗研发提供了全新潜在靶点。
2026-05-12
Cell子刊：破解细胞周期“质检员”的组装密码，天津医科大学刘立仁等团队揭示关键蛋白如何精准“上岗”
本研究阐明DCAF8发挥功能的结构与作用机制，为CRL4底物受体结合DDB1、调控泛素依赖性蛋白降解的保守规律提供理论依据。
2026-06-10
ACS Nano：沈阳药科大学罗聪等团队设计低炎症脂质纳米粒靶向肺部蓄积并沉默黏蛋白5AC用于哮喘治疗
该研究构建了一种具备临床转化潜力的低炎症siRNA递送平台，在哮喘及其他黏液阻塞性肺疾病中具有重要治疗价值。
2026-03-20
Nat Communi：浙江大学陈淑洁/王良静发现NAT10蛋白是推动细胞老化的关键，抑制它可延缓衰老、治疗老年肠炎
本研究发现，mRNAN4‑乙酰胞苷（ac⁴C）修饰及其特异性修饰酶N‑乙酰转移酶10（NAT10）是调控人结肠上皮细胞衰老的关键分子。
2026-03-12
李伟/胡宝洋/周琪开发新型“蛋白降解器”SPYTACs，高效清除阿尔茨海默病元凶且更安全
该研究证实SPYTAC 代表了一种多功能、可编程且可通过基因编码实现的 eTPD 方法，其在阿尔茨海默病的临床转化方面具有极大的潜力。
2026-03-09
GUT：阿尔茨海默病毒蛋白可由脑入肠！科学家发现，tau蛋白可从大脑传播至肠道，破坏肠道微生态
研究人员在AD小鼠和结肠芯片器官中均验证了，tau蛋白可以从海马传播至迷走神经运动背核（DMV），再传播至结肠。
2025-09-27
——脑中的“坏种子”：科学家造出可自我复制的帕金森相关致病蛋白
该研究结果确定了1B是一种能够在体内自我复制的合成病原体，并揭示了1B和1BP的结构特征，这可能是MSA病理的基础，为治疗策略提供了见解。
2025-12-31