柳叶刀子刊：揭示亚洲首个血友病基因治疗药物临床研究成果
血友病作为一种遗传性出血疾病，主要分为两种类型，一种是血友病A型，即缺失凝血因子VIII，另一种是血友病B型，即缺失凝血因子IX。
2022-05-27
创始人亲自当“小白鼠”，最新论文显示，基因治疗延长40%寿命
在过去150年里，人类的平均寿命提升了一倍，然而，平均寿命的提升实际上几乎全部归因于抗生素和疫苗的使用，清洁用水等公共卫生的进步，以及粮食产量的提高。
2022-05-24
Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
2022-04-29
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
2022-04-13
间充质干细胞的分泌谱及其在治疗人类疾病中的潜在应用
间充质干细胞(MSCs)具有多向分化和自我更新的潜能。由于MSCs强大的免疫调节功能，基于MSCs的治疗方法已被广泛用于各种炎症性疾病的治疗。越来越多的证据表明，骨髓间充质干细胞主要通过旁分泌作用发挥
2022-04-18
神济昌华科学顾问委员会成立仪式暨基因治疗论坛成功举行
2022年2月18日下午,一场以“神济携初心而来 昌华为梦想而生”为主题的“神经系统疾病基因治疗产业发展论坛—暨神济昌华科学顾问委员会成立仪式”在中关村生命科学园成功举办。
2022-02-23