激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
在一项新的研究中，研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。
2022-10-25
治愈在出生前——记世界首例宫内脊柱裂干细胞治疗
CuRe试验计划总共治疗35名患者。他们将对迄今为止在试验中诞生的三名婴儿进行持续的检测直至6岁，以全面评估手术的安全性和有效性。
2022-10-12
收益超10亿美元，剑指肿瘤治疗！Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作
与CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势，更重要的是，CAR-NK细胞的产生来源多样，有望解决CAR-T细胞的诸多难题。
2022-10-12
Nat Med：一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中，来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
2022-09-22
体内降解的微型机器人将改变干细胞治疗规则！
研究结果表明可生物降解的GelMA微型机器人可装载干细胞，并可由外部磁场控制移动到目标位置，且被运输到靶向位置的干细胞可增殖分化为目的细胞类型。
2022-10-04
International Journal of Oral Science: 牙干细胞来源的细胞外囊泡转移miR-330-5p治疗外伤性脑损伤
创伤性脑损伤(TBI)被认为是人群发病和死亡的常见原因，已成为负担全球卫生的一个主要因素。
2022-09-23
我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞，并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞，在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。
2022-09-28
