锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
研究人员首次构建功能性人类羊膜囊体外模型,开启胚胎外发育研究新纪元
研究人员成功开发出一种全新的、基于人类干细胞的体外三维模型——原肠胚形成后类羊膜囊(Post-gastrulation Amnioids, PGAs)。
细胞外囊泡搭载光神霉素,给胶质瘤治疗“开新局”
本研究将光神霉素封装于牛奶来源细胞外囊泡制成制剂,该制剂稳定性良好,能有效抑制胶质瘤细胞生长、迁移并诱导凋亡,在胶质瘤治疗上展现出较大潜力。
Pharmaceutics:综述文章揭示细胞外囊泡在人类银屑病发生和治疗中的关键作用
来自广州中医药大学第二临床学院等机构的科学家们探讨了细胞外囊泡在银屑病发生和治疗过程中的重要作用。
Stem Cell Res Ther:细胞外囊泡调节肠-肝轴治疗肝炎
这项研究提供了首个证据,证明MSC-EVs对Con A诱导的肝脏具有显著保护作用,而其功效主要依赖于机体的肠道微生物。
研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因
近日,中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2,首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱,为玉米分子设计育种和品质改良提
Nature:科学家揭开基因“功能组”奥秘,利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能
如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源,并利用进化模型来使这一工具更加强大;这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物(比如小鼠和斑马鱼)中相关基因中获得的数据相结合。
Nat Commun:靶向抑制施旺细胞中的HDAC8蛋白可高效修复外周神经系统损伤
外周神经系统的再生能力在很大程度上归功于施旺细胞的高度可塑性。施旺细胞提供保护神经细胞轴突的髓鞘。施旺细胞在受伤后立即变得活跃,并转化为修复细胞,释放称为神经营养因子的蛋白。
Nature :抗CRISPR蛋白Acrs新发现,或源起病毒cas同源蛋白
本研究为Acrs蛋白的起源和演化提供了新的视角,提供了Acrs起源于病毒cas的直接证据,也为基因编辑技术活性调控提供了新的潜在工具。