Cell子刊：陶勇医生等开发重编程外泌体，治疗视网膜缺血再灌注损伤
该研究设计并创建了一种重编程神经干细胞外泌体——CataKNexo，通过其抗氧化损伤和神经保护功能，能够安全且有效改善视网膜缺血-再灌注损伤症状。
2025-04-21
蓝莓助力，干细胞外囊泡变身“神经守护者”！Int J Mol Sci：蓝莓处理的干细胞衍生细胞外囊泡或可治疗缺血性中风
蓝莓处理的间充质干细胞衍生细胞外囊泡（B-EVs）在体内外缺血模型中具有增加细胞活力、减少梗死体积、改善运动行为、减少凋亡细胞、调节凋亡通路和增加神经元细胞等多种积极作用。
2024-12-24
细菌能够在基因组外从头生成新基因，以对抗病毒感染
这项颠覆性研究表明，DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制，该机制涉及通过非编码RNA（ncRNA）的滚环逆转录来指导DNA的从头合成，并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-08-19
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Pharmaceutics：小细胞外囊泡载ROCK抑制剂可提升小鼠多巴胺水平
本研究发现，通过巨噬细胞来源的小细胞外囊泡搭载ROCK抑制剂SR3677，经鼻给药于帕金森病小鼠模型，可提升线粒体功能相关基因和蛋白表达、降低炎症因子、增加多巴胺水平，证实其在帕金森病治疗中的有效性。
2025-04-09
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21