常兴教授：利用靶向性胞嘧啶脱氨酶进行基因编辑
6月9日，由生物谷主办的2017（第四届）基因编辑与临床应用研讨会在沪隆重开幕。本次大会将持续两天，邀请到国内相关企业的专家和众多专家学者共同探讨基因编辑在临床应用中的重大突破，大会期间设有主题讨论环节，针对基因编辑技术实现规模化的临床应用面临的困难、基因编辑技术在肿瘤免疫治疗中的应用、未来会不会有更好的基因编辑技术出现, 特别是有自主知识产权的等问题进行探讨。当天会议上午，来自中科院上海生命科学
利用靶向KRAS突变基因的外泌体治疗胰腺癌
KRAS蛋白晶体结构，图片来自Thomas Splettstoesser/Wikipedia。2017年6月8日/生物谷BIOON/---外泌体（exosome）是所有细胞释放出的病毒大小的颗粒。它们天然地存在于血液中。根据来自美国德州大学MD安德森癌症中心的一项新的研究，对外泌体进行基因操纵可能提供一种新的胰腺癌治疗方法。相关研究结果于2017年6月7日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“
靶向抑制两种酶，导致癌症的基因突变得以控制！
德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的一项研究已经表现出治愈 RAS 基因突变导致的耐药性癌症的希望。临床前研究结合了靶向针对抑制剂 polyADP 核糖聚合酶（PARP）和丝裂原活化蛋白激酶（MEK）的治疗。研究结果本周在科学转化医学杂志上发表。RAS 基因突变在胰腺癌中超过 90%，在结肠直肠癌和肺癌中分别占 50% 和 30%，是许多其他类型肿瘤的重要部分。不幸的是，这些癌症通常抵抗传统的治疗
《细胞研究》:上海生科院等设计出高效精确基因靶向整合的新策略
5月19日，《细胞研究》期刊在线发表了题为《运用CRISPR/Cas9 技术实现以同源臂介导的末端接合为基础的靶向整合》的研究论文，该研究由中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组、基因编辑平台施霖宇团队与苏州非人灵长类研究平台孙强团队合作完成。该研究设计了一种以同源臂介导的末端接合（Homology-Mediated End Joining， HMEJ）
Sci Adv：特殊腺病毒亚型或有望帮助开发治疗多种疾病的靶向基因疗法
2017年5月14日 讯 /生物谷BIOON/ --为了进行复制，病毒似乎已经非常擅长利用人类细胞来制造病毒蛋白了，这也就是为何科学家们一直会利用病毒来将有用的基因运输到人类细胞中来帮助缺失重要蛋白或酶类的患者进行疾病治疗的原因了。近日来自斯克利普斯研究所的研究人员通过研究揭开了一种关键的结构细节，或有望让病毒作为一种更好的工具帮助科学家们开发治疗多种人类疾病的新型疗法。图片摘自：Vijay Re
【Nature重磅】CRISPR再立功，华人科学家首次特异性靶向癌症融合基因
2017年5月2日--昨天，匹兹堡大学医学院研究人员在Nature子刊《Nature Biotechnology》在线发表了一项新的研究结果，表明使用CRISPR基因组编辑技术可以有效地靶向致癌“融合基因”，减小肿瘤大小并改善了侵袭性肝癌和前列腺癌小鼠模型的生存期。
我国化学家取得真核生物基因组设计与化学合成的重大突破
在国家自然科学基金创新研究群体项目和重大项目（项目编号：21621004，21390203）等资助下，天津大学元英进团队在真核生物基因组设计与化学合成方向取得重大突破。该团队完成了2条真核生物酿酒酵母染色体（synⅤ、sy
鉴别出成功化学性重编程人类干细胞的关键基因
近日，一项刊登在国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中，来自英国伦敦大学学院和德国海涅大学的研究人员通过研究鉴别出了特殊的基因，该基因或能将人类的羊膜干细胞化学性地重编程为类似胚胎干细胞的多能干细胞，这项研究对于科学家们开发用于储存以及疗法开发的重编程细胞非常关键。
Cell Research：清华大学研发新型非病毒CRISPR/Cas9递送系统 能在体内进行靶向基因治疗
图示：纳米脂质颗粒能有效的把Cas9 mRNA和针对乙肝病毒DNA的引导RNA输送到动物的肝细胞内。Cas mRNA随后被翻译成 Cas9蛋白，蛋白与引导RNA结合后特异性的识别乙肝病毒DNA并对其进行剪切，导致病毒DNA突变或者降解，
Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。