Nat Med：体内“基因纠错”初显威力！上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望
本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。
2026-03-10
Cancer Res：山东第一医科大学杨明团队发现FOSL1通过超级增强子环路驱动金属蛋白酶表达，削弱NK细胞杀伤
本研究揭示了FOSL1在ATC染色质重塑及削弱NK细胞细胞毒性功能中的关键作用，为潜在癌症治疗策略的开发提供了新的见解。
2026-03-17
Nature：肝癌的"叛徒基因"，其助纣为虐却也是免疫治疗的"投名状"！
来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究揭示了这把钥匙的真面目：ATF6α蛋白，这个原本应在细胞应激时启动"自我保护程序"的分子，一旦长期处于激活状态竟会化身肿瘤的"帮凶"。
2026-02-23
Sci Adv：复旦大学郑鸿翔/陈璐发现刻在“基因化石”上的活指令——古人类渗入的线粒体DNA片段仍在调控现代人基因功能
该研究利用2519个现代人类基因组和四个高覆盖度的古人类基因组，系统性地鉴定了核内线粒体DNA片段（NUMTs）。作者在全球多样性人群中发现483个多态性NUMTs，并在古人类基因组中鉴定出10个。
2026-02-18
Nat Commun：长得快，老得也快，一个基因的“先甜后苦”人生
来自以色列希伯来大学等机构的科学家们利用一种寿命极短的脊椎动物——非洲绿松石鳉鱼进行研究，成功揪出了一个名叫“vgll3”的基因。
2026-06-10
超越“好”与“坏”：《Cell》绘制基因变异的“光谱”，精准预测其对细胞的影响
该研究开发了一种革命性的技术，首次大规模、系统性地揭示了单个基因变异如何像涟漪般扩散，从分子层面最终改变整个细胞的“相貌”与行为，描绘出一幅前所未有的、多维度的基因效应全景图。
2026-05-16