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Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nature子刊:压力会改变附睾上皮细胞的基因表达模式,提升精子的线粒体呼吸能力和活动力

这项研究首先通过基因层面的分析确定了压力感知对于精子能量代谢的影响,进一步地通过能量代谢研究确定了其中涉及线粒体能量稳态调节的详细机制。最后,通过细胞外囊泡对其信号传导机制进行了分析。

2024-09-26

《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

研究揭示尿路上皮癌进化的核心基因密码

上述研究为开发针对ecDNA的精准治疗策略奠定了基础。

2025-03-26

锐正基因重磅产品和平台亮相2025 ASGCT年会

 2025年5月13日至17日,第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会将在美国新奥尔良举行。

2025-05-12

STTT:AAV基因治疗阿尔茨海默病

该研究表明,利用 AAV9 向神经元靶向递送 Caveolin-1,可减轻已出现症状的阿尔茨海默病小鼠模型中的认知丧失和病理转录组变化。

2025-06-09

Nat Immunol 发现其黏膜类器官高表达干扰素,Ⅲ型干扰素还能自我放大抗病毒!

本研究构建埃及果蝠呼吸道和肠道类器官,发现其先天免疫效应分子组成型高表达,感染病毒后强烈诱导Ⅲ型干扰素应答并具自我放大机制,揭示蝙蝠黏膜抗病毒免疫特征及对人类抗病毒治疗的启示。

2025-05-27

Science:调节黏连蛋白轨迹可以使得Pcdhα基因簇在不同神经元中差异表达

这项新的研究表明,多个增强子、边界序列元件、基因组位置、黏连蛋白动态和表观遗传沉默之间的相互作用提供了可调节的机制,这些机制可促进或克服体内 Pcdhα 基因固有的基因组距离选择。

2024-08-01