Cell Death Discov：脑子里的“清道夫”罢工了——揭示一种罕见基因突变如何引发神经“内战”？
这项研究不仅首次在人类细胞模型中阐明了该突变的致病机理，更凸显了利用患者来源的干细胞和类器官技术，在培养皿中“重演”疾病过程、为未来个体化药物筛选搭建精准平台的巨大潜力。
2026-03-17
Science：我国科学家揭示人类跳跃基因LINE-1靶向结构化DNA来重塑基因组
研究人员建立了首个高效的ORF2p体外DNA切割系统，证明其作为一种结构依赖性的内切核酸酶发挥作用。
2025-10-27
Sci Adv：突破基因治疗瓶颈，电子科技大学杨正林团队用“组合拳”策略对抗致盲眼病
本研究结果表明，将催化性核酸抗氧化体系与基因治疗相结合，有望突破视网膜基因治疗中的微环境限制，为退行性视网膜疾病提供新的治疗范式。
2026-06-10
为基因疗法装上“定位器”：《Nature》设计合成增强子，像导弹般精准杀伤脑瘤干细胞并唤醒免疫系统
SSE 能够利用定义胶质干细胞表型的独特核心转录程序，并实现精确的免疫激活。这种方法在其他需要精确控制特定细胞状态中转基因表达的场景中可能具有更广泛的应用价值。
2026-04-22
Nature Medicine：西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果，一次治疗，长期降血脂
结果显示，该疗法的耐受性良好，未出现与载体相关的严重不良事件。其中高剂量治疗患者在治疗 3 周后，LDL-C 持续下降，从 11 mmol/L 降至 <1.8 mmol/L，达到指南推荐目标值以下。
2026-06-07
Cell子刊：华大基因绘制深海微生物组遗传图谱：从序列到结构，解锁生命演化和生物技术新引擎
该研究整合了2,138个深海样本的宏基因组数据，构建了包含5.02亿非冗余基因的深海微生物基因集（DSGC）和240万个蛋白结构集（DSFC）。
2026-06-20
Nature Communications：脑科学转化研究院舒友生团队发现人脑纺锤体神经元的独特放电特征和指纹基因
该研究主要利用临床手术中切除的人脑组织，通过形态学分析、电生理记录与膜片钳测序等技术，深入解析了人脑 SPN 的电生理特征、与其他皮层神经元的差异，及其内部的细胞异质性。
2026-05-22
非编码基因如何成为细胞大小的“总指挥”？
一种名为 CISTR-ACT 的长链非编码RNA（lncRNA）能像“细胞尺寸调节器”一样，在多类细胞乃至不同物种中控制细胞的大小与形态。
2025-12-29
母乳藏着“抗胖基因”？ Adv Sci解锁喂养密码，miR-125a-5p让棕色脂肪终身燃脂
纯母乳喂养通过母乳外泌体中的miR-125a-5p靶向HIF1AN激活AMPK/α-酮戊二酸轴，在棕色脂肪形成持久产热记忆，为后代提供长期代谢保护。
2026-01-21