Nature 重磅：你的基因早就决定了效果
研究首次从遗传学层面精准锁定了决定药物减重疗效与副作用风险的核心基因变异，为 GLP‑1 减肥药物的个体化使用提供了里程碑式的科学依据。
2026-04-23
Cell 论文揭示肠道“活体药厂”：基因改造益生菌同时降氨、补营养、护大脑，肝性脑病治疗迎来新突破
研究展示了一种多功能、可编程的微生物疗法的开发，它能够在体内同时协调多种治疗作用。
2026-05-21
国人团队发布 Nature ，耳聋基因治疗突破：90% 患者重获听力，成人也能获益
研究发布了迄今为止全球样本量最大、随访时间最长、年龄覆盖最广的遗传性耳聋基因治疗临床试验成果。
2026-04-24
Nat Med：AAV基因疗法突破"单次禁区"，复旦大学舒易来团队实现OTOF耳聋二次给药
研究数据为先天性耳聋患者重复给予AAV1-hOTOF基因疗法的安全性和有效性提供了初步证据。需要更长的随访时间和更大的队列来进一步确认重复基因治疗的安全性和有效性。
2026-07-08
Nat Neurosci：破解脊髓损伤的“基因开关”——AI解码脑细胞修复密码
来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究，利用深度学习模型首次系统解码了脊髓损伤后不同胶质细胞激活的“增强子调控密码”，并成功设计出能精准靶向“反应性星形胶质细胞”的基因载体。
2025-12-08
DNA 打结=癌基因“开关”？Nat Commun：PCBP1 蛋白精准拆解开链，守住细胞分裂生死线
来自于默奥大学等机构的科学家们通过研究不仅证实了i-DNA在活细胞中真实存在，更揭示了它们如何成为控制细胞分裂、并与癌症风险直接挂钩的“分子路障”。
2026-02-18
Science：发烧抑制人流感，禽流感却自带“耐高温外挂”基因
这些发现表明，虽然升高的温度本身可能是一种有效的抗病毒防御，但它可能不是对所有流感病毒株都有效。这些数据为临床使用退烧药和IAV监测工作提供了信息。
2025-12-31
Nature：癌基因的“顺风车”——ecDNA在癌细胞中世代永存的秘密
研究结果揭示了有丝分裂过程中ecDNA保留的DNA元件及其调控逻辑，证明保留元件的扩增促进了致癌ecDNA在癌细胞世代间的维持，并揭示了人类基因组固有的附加体永生性原则。
2025-12-15
Nature：罕见基因突变大幅增加多动症风险
研究团队通过对 8895 名 ADHD 患者和 53780 名对照个体的外显子测序数据中罕见编码区突变的分析，鉴定出三个与 ADHD 密切相关的基因——MAP1A、ANO8 和 ANK2。
2025-11-13