Cell：破解基因“天书”的疾病密码！迄今最大规模研究绘制血浆蛋白“调控地图”，为开发新药指明方向
该研究公布了迄今最大规模的“蛋白质基因组学”分析，通过对近8万人、1,161种血浆蛋白的深度解码，系统绘制了血浆蛋白的遗传调控全景图，不仅为理解疾病机制提供了全新视角，更直接指向了潜在的药物新靶点。
2026-05-10
入选广州市首批链主企业，云舟生物协力打造全球细胞与基因产业创新高地
近日，广州市工业和信息化局正式公布了"广州市战略性产业集群首批链主企业和促进机构名单"，凭借在基因递送领域的领先技术实力和产业链核心枢纽作用，云舟生物成功入选，成为广州市生物医药与健康战略性产业集群
2026-05-18
中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”：《Nature》《NEJM》发表多项突破，碱基编辑获临床成功
CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入，输注后红细胞支持的时间较短，以及 HbF 重新激活水平较高。
2026-05-20
Science发文指出半数实验室小鼠模型基因不符预期——UNC开发新报告系统确保遗传准确性
他们的研究结果发表在《Science》期刊上，揭示约一半小鼠模型的基因组成与预期不符。这项研究突显了全球研究中遗传质量控制的重要性。
2026-05-28
八国研究揪出克罗恩病首个单基因元凶，并找到“关停开关”
这项研究完成了一次从遗传发现到潜在疗法的闭环跨越，其传递的信息清晰而直接：克罗恩病的治疗将不再是一个疗法应对所有患者，而是根据每一位患者独特的生物学签名匹配最精准的干预。
2026-06-25
Nature & Nat Genet：给一个基因做“全身CT”，医生意外找到了两种遗传病
研究的核心对象是一个叫RNU4-2的基因。它很特别——绝大多数致病基因都负责编码蛋白质，而RNU4-2不干这个活，它生产的是RNA剪接体中的一个关键组件。
2026-04-10
“跳跳基因”竟是染色质“建筑师”
来自圣裘德儿童研究医院等机构的科学家们通过研究揭开了这些“捣乱分子”的真面目，首次阐明了一种名为LINE-1的逆转座子如何通过改变基因组的三维（3D）空间结构来调控癌症基因表达。
2026-01-10
Nat Commun："生殖基因"HORMAD1意外激活成三阴性乳腺癌新弱点，靶向抑制剂初显成效
来自伦敦癌症研究所乳腺癌Now托比罗宾斯研究中心和伦敦国王学院乳腺癌Now研究单元的科学家们，发现了一种与HORMAD1基因相关的新弱点，并找到了一种靶向它的方法。
2026-04-01
Nat Commun：抽丝剥茧，刘志红院士团队通过序贯测序剖解Alport综合征基因变异致病密码
该研究首次揭露了多种复杂变异和解析了中国AS患者特有的遗传特征，拓展了AS基因变异谱系认知，建立更加精准的AS基因诊断体系的同时，为遗传性疾病的遗传分析研究和临床遗传诊断实践提供了新范式。
2026-03-30