Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!
2025-05-19
Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nat Commun:肠道微生物与宿主代谢网络的多级失调,科学家提出炎症性肠病的研究新视角
来自德国基尔大学等机构的科学家们通过进行代谢建模和多组学分析揭示了IBD中宿主与肠道微生物代谢网络的多级失调现象,为IBD的治疗提供了新的思路和方向。
2025-06-10
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
MP/BP:科学家发现,调控脑细胞活动的钾离子通道调节剂,可以改善抑郁症相关大脑网络连接!
依佐加滨相比安慰剂显著减少关键奖赏区域(腹侧尾状核、伏隔核)与后扣带回/楔前叶之间的静息态功能连接,这与抑郁严重程度下降有关。
2025-06-15