Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Immunology：敲除这个基因，增强人类NK细胞抗癌能力
这些发现表明，敲除 SMAD4 是增强 NK 细胞抗肿瘤活性的一种通用且极具吸引力的新策略，为改进基于 NK 细胞的癌症免疫疗法开辟了新途径。
2025-03-30
最新Nature：铁缺乏会通过影响组蛋白修饰和基因表达，导致Sry基因表达下降，引发雄性向雌性的性别逆转
这项研究以严谨的实验设计和深入的机制探讨，揭示了母体缺铁对胎儿性别发育的潜在风险。
2025-06-10
Cell：新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病
Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。
2025-06-24
Nature：李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾
研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点，成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道，并利用新的基因驱动体系，将这一改造快速扩散至整个蚊群。
2025-08-03
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27