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Cell:将 IscB 和 Cas9 转换为 RNA 编辑

该研究对 Cas9 的祖先 IscB 以及 Cas9 自身进行了工程化改造。

2025-08-24

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望

研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。

2025-02-12

Cell重磅:AI从头设计生成小型结合蛋白,大幅提高先导编辑效率

在这项最新研究中,研究团队利用 RFdiffusion 来抑制错配修复(MMR)通路,从而提高先导编辑(PE)效率。

2025-08-07

Cell Death Dis:科学家利用基因编辑技术开发出首个人类胎盘类器官,有望揭示ACE2的关键角色和作用

本研究揭示了基因编辑的胎盘类器官如何帮助科学家们更好地理解ACE2在妊娠健康中的关键作用。

2025-02-26

中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。

2025-04-25

张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础

该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。

2025-01-12

Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE

该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。

2025-03-30

新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷

本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器(eTd-mtABEs),不仅将编辑效率提升至前所未有的87%,比初代工具高出145倍,更解决了致命的脱靶风险。

2025-06-12

Science:细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白中

在这项新的研究中,研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法,这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中,并可进行时间控制。

2025-05-20