乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验
这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。
Nature子刊:尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法,实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑,并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
Cell:我国学者鉴定出抗猴痘病毒的人源单克隆抗体
这两项研究确立了 A35 蛋白作为猴痘的关键治疗靶点的地位,并突显了 A35 特异性 单克隆抗体作为下一代正痘病毒(包括天花病毒、猴痘病毒、豆苗病毒、牛痘病毒等)治疗的有前景的候选药物。
基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
Cell:我国科学家开发出基于人工智能机器人的基因组编辑系统,有望加快杂交育种的长期瓶颈
这项研究标志着农业新纪元的开启:通过对植物和机器的协同设计,科学家正在为更快、更便宜、更可持续的作物育种铺平道路——这对日益增长的全球粮食系统韧性需求至关重要。
我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内,并监测其运行状况
该项研究的顺利开展,是异种器官移植领域的重大突破,也是异种肝移植向临床迈进的关键一步,为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。
乔治·丘奇团队利用多重基因编辑,创造出猛犸象一样的长毛鼠,计划2028年复活猛犸象
猛犸象,是陆地上生存过的最大的哺乳动物,其中体型最大的草原猛犸象体重可达 12 吨,是其现存近亲亚洲象的 3 倍。