【重磅升级】类器官&干细胞双“剑”合璧！2024（第四届）类器官大会（北京站）升级改期，8月30-31日北京见！
会议名称|2024（第四届）类器官大会—类器官与新药研发（北京站） 会议时间|8月30-31日 会议地点|北京
2024-05-14
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nature子刊：间充质干细胞治疗瘫痪，临床试验结果积极
该论文介绍了CELLTOP试验所有的10名参与者的入组和96周随访结果。证明了自体AD-MSC的采集和鞘内注射给药在脊髓损伤治疗中的安全性。
2024-04-07
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
首次绘制出酵母基因组编码蛋白在完整细胞周期中的精密运动与分布图谱
酵母作为真核生物的理想模型，其独特优势在于能够让我们观测到大规模的生物学过程，这是在其他更简单或更复杂的生物体中难以实现的。通过研究酵母细胞周期，有望深化对人类细胞周期机制的理解。
2024-05-02
30亿美元合作终止，基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验，其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者（19/52人）对治疗有反应，肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18