对话“中农种源”李奎教授:基因编辑优良种猪迎来突破,我国农业动物培育有望国际领跑
自然界中的基因变异(包括DNA碱基缺失和突变)是时刻发生的,其中不少基因变异也引起明显的表型改变。我们常说“龙生九子,各有不同”就是表述这种变化。
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
Cell Stem Cell:人胚胎干细胞来源的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病
基于这些实验结果,研究团队获得了韩国食品和药物安全部批准进行帕金森病细胞疗法的1/2a期临床试验,并开始了治疗帕金森病患者的临床试验。
Nature:发现DNA复制时间安排和基因在细胞核内折叠成三维结构之间的关系
复制遗传信息的复杂过程被称为 DNA 复制,它是生命从一个细胞传递到另一个细胞以及从一个有机体传递到下一个有机体的关键。这不仅仅是复制遗传信息,还必须在正确的时间发生一连串精心策划的分子事件。
汕头大学黄承扬团队揭示表观遗传调控因子驱动干细胞衰老的关键机制
转录和表观遗传失调损害大脑老化过程中增殖性神经干细胞/祖细胞(NSPC)的产生,揭示了驱动干细胞衰老的关键内在机制,并确定了可能恢复衰老干细胞功能的潜在靶点。
Science子刊:揭示Daam1在调节肠道干细胞分化为潘氏细胞中起着关键作用
干细胞可以分化为新的细胞来取代死亡和受损的细胞。但在特定情况下,干细胞如何决定成为哪种类型的细胞?在一项新的研究中,来自奥地利科学院分子生物技术研究所和韩国基础科学研究院等研究机构的研究人员利用肠道类
Cell Stem Cell:曾艺/陈剑峰团队揭示乳腺干细胞与免疫微环境细胞相互作用新机制
该研究揭示了干细胞为何具有更强的生存能力,为何具有化疗耐药性的分子机制,对开发靶向肿瘤干细胞治疗策略,具有潜在的重要意义
躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
Nature:利用碱基编辑工具构建前所未有的人类T细胞免疫反应分子图谱
在一项具有历史意义的新研究中,来自美国格拉德斯通研究所的研究人员利用称为碱基编辑(base editing)的下一代 CRISPR 工具研究了支配人类 T 细胞的详细分子结构,绘制出了错综复杂的免疫系