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Sci Adv:为免疫系统的“基因剪刀”提供修复指南:北京大学张学飞等团队发现53BP1确保V(D)J重组的精准与稳定

该研究发现 53BP1 通过协调 RAG 靶位点的序列强度(sequence strength),塑造 V(D)J 重组过程中末端连接的特征。

2026-06-07

Nat Med:帕金森病基因治疗新突破,上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成,I期临床证实安全

作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果,该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。

2026-06-16

Cell Death & Differ:香港浸会大学李敏等发现精神疾病风险基因AKAP11是细胞“垃圾处理厂”的厂长,自噬障碍导致认知缺陷

该研究结果确立了AKAP11作为自噬-溶酶体通路及认知功能关键调控因子的地位,为SCZ和BD的发病机制提供了新见解,并提示靶向TFEB介导的自噬具有治疗潜力。

2026-07-29

PNAS:浙江大学夏梦等团队发现ATP13A2基因突变可致巨噬细胞“失控”发炎损伤大脑,靶向免疫炎症通路或成新方向

该研究结果为了解PD发病机制提供了新视角,强调了遗传因素驱动的巨噬细胞NLRP3激活失调,尤其在ATP13A2表达缺失突变病例中的作用。

2026-03-27

四川大学彭星辰等团队发现SPI1基因是头颈鳞癌“mRNA超转录”的总开关,推动肿瘤恶性演进

研究结果表明,由 SPI1 引发的 mRNA 高级转录在头颈部鳞状细胞癌的发展中起着重要作用,并为侵袭性恶性肿瘤背后的转录失调提供了新的见解。

2026-03-25

Adv Sci:AI“炼金术”优化基因魔剪,南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器,成功治疗骨关节炎

本研究成功构建一款新型ABE变体,在保留强效疾病矫正治疗活性的同时,具备优异的安全特性。该研究进一步证实,人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。

2026-05-13

Adv Sci:帕金森病个体化细胞疗法迈出关键一步,饶军华等发现基因修正的自体iPSC在灵长类脑中安全存活18个月

研究结果证实,突变型与基因修正型DA-NPCs均可在灵长类大脑内整合定植并发挥功能。本研究为遗传性PD个体化再生治疗的临床可行性提供实验依据。

2026-07-23

Nat Commun:基因“开关”失灵引发心脏细胞“自毁”——哈尔滨医科大学蔡本志等团队揭示心梗后心肌细胞焦亡的关键上游机制

本研究证实:Caspase-8是心肌梗死后心肌细胞焦亡发生的关键分子,且雄性心梗小鼠心脏组织中Caspase-8/Gsdmd信号通路被显著激活。

2026-05-05

Mol Cell:细胞核的“空间建筑师”——中国医学科学院马艳妮/余佳揭示Alu重复RNA如何锚定活跃基因并组装RNA加工“工厂”

该研究鉴定了一类在核斑点中高度富集的含有Alu重复序列的RNA。这些RNA通过其Alu元件与活跃转录的基因相互作用,部分机制涉及R-loop的形成。

2026-05-02

Nature:“搭便车”的癌基因环,科学家揭秘肿瘤演化最隐蔽的推手

来自斯坦福大学等机构的科学家们通过研究终于揭开了ecDNA如何在细胞分裂中“搭便车”的秘密,即癌细胞竟然盗用了维持细胞身份记忆的天然机制,为自己打造了一套“永生”系统。

2025-12-11