打开APP

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

Nature:双重免疫检查点抑制加化疗对携带KEAP1/STK11突变的转移性非鳞状NSCLC患者有益

这些发现证明,携带STK11或KEAP1突变的NSCLC患者对PD-(L)1抑制剂和化疗的标准组合相对耐药,但如果在治疗方案中加入CTLA-4抑制剂,他们就能明显获益。

2024-10-22

Genome Biol:杨力组开发基于深度学习的计算分析框架实现RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点

DEMINING框架通过嵌入的深度学习模型DeepDDR,实现了从RNA测序数据中高效、精确地鉴定RNA编辑和DNA突变。

2024-10-16

科学家揭秘最常见克隆性造血突变,让线粒体“暴走”驱动血癌发生,二甲双胍可有效针对

分析英国生物库中412234名参与者的数据,其中11190名服用二甲双胍的参与者,相对其他人出现DNMT3A R882驱动的CH的风险降低了51%。

2025-04-19

机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

一种针对HIV的新型免疫原促进激活多种产生广泛中和抗体的前体B细胞并让它们获得罕见的体细胞突变

这种免疫原在生化分析、结构分析和三种不同的旨在评估HIV候选疫苗的人源化小鼠模型中进行了验证。这表明这种疫苗设计策略有可能提高HIV疫苗的成功率。

2025-01-28

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

相同的基因或能以不同方式来驱动不同类型髓母细胞瘤的发生!

综上,本文研究结果表明,不同的ZIC1突变会以截然相反的方式来影响菱唇区域中的细胞,这就表明,ZIC1在正常和转化的菱唇区域中是一种关键的发育转录调节因子。

2025-01-14

Sci Adv:对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法

本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制,考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征,其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。

2024-12-26

同期3篇Nature:塑造更健康的肠菌,抑制癌症基因表达,抑制有害菌生长

不同的饮食会塑造不同的肠道菌群,植物性饮食参与者拥有最健康的肠道菌群。

2025-01-12