Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
2023（第十四届）细胞与基因治疗国际研讨会重磅升级！
2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会将于9月22-23日在上海召开！ 3大会场，12+论坛，50+嘉宾，1500+参会观众，相约上海！
【限时免费票速抢】2023（第十四届）细胞与基因治疗国际研讨会强势来袭！
会议名称：2023（第十四届）细胞与基因治疗国际研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛 联合主办：同济大学附属同济医院、生物谷、梅斯医学 大会时间：9月22-23日 大会地点：上海
多位全球眼科基因治疗专家领衔的初创携1.2亿美元亮相，Ⅱ期临床数据即将公布
对于 Beacon Therapeutics 在研的基因疗法，Dave Fellows 信心满满，“我们当然致力于向前发展，并希望在特定市场实现商业化，但我们不会‘关闭任何大门’。”他表示。
Cell Death and Disease:科学家们揭示了乳腺癌的亚型特异性治疗基因靶点及其microRNA调控网络
乳腺癌是世界范围内最常见的恶性疾病，也是女性死亡的第二大原因。BC的临床治疗取决于肿瘤大小、结节状态、远处转移和BC分子亚型。
Nature子刊：人造病毒载体，容量更大成本更低，可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中，研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体（AVV），用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中，这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）到人类细胞中，
专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
一次基因治疗使猫避孕两年以上，美国科学家开发出绝育手术替代疗法，曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略，也被认
JCO：微生物群落移植疗法或在治疗异基因造血细胞移植患者和急性髓性白血病患者中是安全的
来自明尼苏达大学医学院等机构的科学家们通过研究阐明了在急性髓性白血病（AML）患者和造血细胞移植（HCT）受体患者中使用微生物群移植疗法的安全性。