跨入细胞和基因治疗领域，Codiak原CEO出任Sana研发主管
上个月，“外泌体第一股”Codiak BioSciences（NASDAQ: CDAK） 宣布已根据《美国破产法》第 11 章自愿向美国特拉华州破产法院申请破产保护，并寻求出售
赛多利斯加注细胞基因治疗
3月31日，赛多利斯旗下子公司Sartorius Stedim Biotech宣布，将以24亿欧元（约合26亿美元）从私人投资者ARCHIMED和WP GG Holdings IV手中收购细胞基因治疗
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
基因治疗龙头企业PTC首席执行官辞职
近日，基因治疗龙头企业PTC Therapeutics（简称“PTC”）首席执行官Stuart Peltz 博士宣布，他将辞去已任职25年的CEO职位。
光遗传学眼科基因治疗明星初创公司宣布关停，临床前数据未达预期
Cyrus Mozayeni 表示，这些数据对于公司的科学来说是非常有希望的迹象。不仅提高了公司主导项目成功的可能性，而且还提高了建立管线和制备和生产高质量载体的能力。
Nature Cancer：全基因组CRISPR筛选，发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
研究团队筛选到了一组几乎全新且独特的影响多发性骨髓瘤细胞脆弱性的基因，筛选到的这116个对多发性骨髓瘤生存至关重要的基因中只有少数在此前寻找多发性骨髓瘤基因突变或基因表达改变的研究中被发现。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
Nature:张锋团队最新研究：可将蛋白递送至任何指定人类细胞，或打破基因治疗困局
张锋团队又在Nature上发表重磅研究“Programmable protein delivery with a bacterial contractile injection system”。文中介
Brain-X综述：可离子化纳米载体递送，用于脑部疾病治疗
用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间，INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展，而且INs在治疗其他疾病所取得的成果，也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。
李博文等开发新型LNP载体，吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台，研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库，以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。