“跳跳基因”竟是染色质“建筑师”
来自圣裘德儿童研究医院等机构的科学家们通过研究揭开了这些“捣乱分子”的真面目，首次阐明了一种名为LINE-1的逆转座子如何通过改变基因组的三维（3D）空间结构来调控癌症基因表达。
Cell：这两个人类特有的重复序列基因，让人类大脑进化得更大更复杂
该研究利用完整的端粒到端粒基因组序列，鉴定出了 213 个人类特有的基因家族。从这些家族中，在所有测试的现代人类基因组和大脑转录组中发现了 362 个同源基因。
Science：基因调控新范式！目标基因如何“囚禁”自己的增强子？
我们曾以为，基因的表达与沉默，如同一场精心编排的管弦乐，由启动子 (promoter) 作为乐团的指挥席，而远方的增强子 (enhancer) 则是那位激情四溢、手持指挥棒的灵魂指挥家。这位&ldqu
《Science》研究揭示帕金森病新风险基因如何破坏溶酶体稳态
该研究通过使用群体规模的全基因组 CRISPR 干扰筛选技术，发现铜代谢的 MURR1 结构域包含蛋白 3（COMMD3）是一种 GCase 和溶酶体活性的调节因子。
Nature：新型“基因剪刀”化身“细胞炸弹”，刘洋等团队通过CRISPR新系统实现按需精准清除目标细胞
这项研究成果突破了现有CRISPR技术在真核细胞中无法直接、高效进行程序性清除的瓶颈。Cas12a2系统犹如一种“转录本激活的细胞杀伤开关”，极大地扩展了可靶向的条件范围。
Cell 论文破译细胞命运的“导航仪”：RegVelo模型整合基因调控与动态轨迹，精准预测发育路径
一个细胞要成为血细胞、神经元或色素细胞，其路径的最初步骤是什么？科学家已经开发出越来越强大的工具来追踪这些变化，但有一个挑战一直存在：不仅要了解细胞走向何方，还要了解是哪些调控因子引导它们走向最终的命
Nature：基因“小手术”带来大转机！五名地中海贫血患者告别输血依赖
CS-101能让患者实现快速、持续的总血红蛋白和胎儿血红蛋白水平提升，从而早期实现并长期维持脱离输血的状态。
中国首个严重下肢缺血基因治疗药物塞多明基注射液（华索灵）正式获批
2026年05月28日，北京诺思兰德生物技术股份有限公司（以下简称"诺思兰德"）宣布，其自主研发的治疗用生物制品1类创新药塞多明基注射液（商品名：华索灵®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上
Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术——不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控？
过系统性的工程化设计，研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。
北京医院马洁/赵云博/肖飞团队NK细胞联合治疗晚期胰腺癌肿瘤显著缩小，首次绘制治疗过程中免疫系统动态变化图谱
NK细胞联合治疗使31.6%的晚期胰腺癌患者肿瘤显著缩小，疾病控制率达到73.7%。