罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红
百时美Reblozyl欧盟即将批准，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血！
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
首个β地中海贫血药物！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl关键III期临床显著降低输血负担！
2020年03月27日/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司近日联合宣布，评估红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept）治疗β地中海贫血的关键III期BELIEVE研究的结果已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。结果显示，与安慰剂组相比，Reblozyl治疗组患者输血负担显著降低。基于该研
1210万元，全球首个β地中海贫血基因疗法上市！蓝鸟生物在德国推出Zynteglo，按效果分5期付款！
2020年01月14日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物（bluebird）是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，在德国推出Zynteglo（LentiGlobin，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞），这是一种一次性的基因疗法，用于适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非
首个β地中海贫血药物！新基首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA批准，用于输血依赖患者
2019年11月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl（luspatercept-aamt），该药是一种红细胞成熟剂，用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血。Reblozyl是首个获FDA批准治疗β地中海贫血相关贫血的药物，同时是首个也是唯一一个获得DA批准的红细胞成熟
Science子刊：揭示雷帕霉素有助治疗β-地中海贫血及其作用机制
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---根据世界卫生组织（WHO）的统计，镰状细胞病和β-地中海贫血每年在世界范围内共影响33.2万人怀孕或分娩。这两种疾病都涉及β珠蛋白编码基因发生突变。在β-地中海贫血中，突变阻止红细胞产生足够多的携氧血红蛋白分子，从而导致贫血。在镰状细胞病中，突变导致血红蛋白改变形状，使得红细胞变形为僵硬的“镰刀”形状，从而阻塞血管。作为一种由成年血红蛋白（adult
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA），该药是一种实验性红细胞成熟剂，具体用于治疗：（1）骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）并且需要输注红细胞（
bluebird基因疗法获欧盟批准 用于治疗β地中海贫血
今日，bluebird bio公司宣布欧盟委员会（EC）有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市，治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是，ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降，甚至缺失。为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。然而输血只能治标，不
地中海饮食和锻炼真能降低痴呆症风险吗？
2019年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自东安格利亚大学的科学家们发起了一项最新研究，旨在观察地中海饮食模式和锻炼是否能够改善人群的大脑功能并降低痴呆症风险。图片来源：CC0 Public Domain地中海饮食模式富含水果、蔬菜、坚果、豆类、全麦谷类、鱼类和橄榄油及限制量的乳制品、红肉以及糖果，红酒是一种典型的酒精饮料；这项研究是在英国发起的首个研究，目的在于尝试在24周内改变
Hum Gene Ther：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——基因治疗有望治愈β-地中海贫血，而一项新的研究已经表明，与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本，相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研